轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究及發(fā)展

1、轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的研究及發(fā)展一、概述1.轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的概念轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)又稱轉(zhuǎn)化研究，是進(jìn)入21世紀(jì)以來國際生物醫(yī)學(xué)及健康領(lǐng)域出現(xiàn)的新概念，從概念的提出到現(xiàn)在10多年間迅速發(fā)展，轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)是醫(yī)學(xué)研究的一次偉大革命，轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)概念一經(jīng)提出，就引起基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)、臨床醫(yī)學(xué)、預(yù)防醫(yī)學(xué)和生物制藥界，以及醫(yī)學(xué)科技規(guī)劃與管理等領(lǐng)域的極大關(guān)注，已經(jīng)成為全球醫(yī)學(xué)研究的一個(gè)新的起點(diǎn)和著力點(diǎn)。1992年《Science》雜志首次提出“從實(shí)驗(yàn)室到病床”(benchtobedside，B

2、toB)的概念，1994年開始出現(xiàn)轉(zhuǎn)化型研究，1996年Lancet雜志首現(xiàn)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)這一新名詞。轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)又稱轉(zhuǎn)換或轉(zhuǎn)譯醫(yī)學(xué)，其有關(guān)研究通常稱為轉(zhuǎn)化研究或轉(zhuǎn)化科學(xué)，是近年來國際醫(yī)學(xué)健康領(lǐng)域出現(xiàn)的新概念。已經(jīng)成為現(xiàn)代醫(yī)學(xué)研究的一個(gè)分支。是把基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)的進(jìn)展快速的轉(zhuǎn)化到臨床實(shí)踐中，為病人服務(wù)，為人類健康造福，這就是轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)。2.美國國家衛(wèi)生研究所對轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的定義（1）實(shí)驗(yàn)室體外發(fā)現(xiàn)和動物體內(nèi)試驗(yàn)；（2）在動物實(shí)驗(yàn)的基礎(chǔ)上，進(jìn)一步在人體內(nèi)試驗(yàn)，證

3、實(shí)其臨床效果、安全性，并在實(shí)踐中推廣。轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)就是從實(shí)驗(yàn)臺到病床，再從病床到實(shí)驗(yàn)臺（“benchtobedside”“bedsidetobench”，“B2B”）的連續(xù)過程。二、轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)產(chǎn)生背景在近代，尤其是近20世紀(jì)50年，隨著物理學(xué)，計(jì)算機(jī)科學(xué)和生物學(xué)的發(fā)展，醫(yī)學(xué)取得了根本性的進(jìn)步，為現(xiàn)在醫(yī)療技術(shù)奠定了幾乎所有的基礎(chǔ)。以分子生物學(xué)為代表的基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，出現(xiàn)了一系列突飛猛進(jìn)的發(fā)展，逐漸形成各自的體系，基礎(chǔ)與臨床在各自的研究體系里并肩前

4、進(jìn)，都取得了自認(rèn)是令人矚目的成就，造成了基礎(chǔ)研究與臨床研究脫節(jié)，臨床醫(yī)師和基礎(chǔ)科研工作者之間缺乏真正的交流與合作。隨著社會發(fā)展及生活方式的改變，疾病譜和死因順位發(fā)生了根本性的變化，疾病譜和死因順位的轉(zhuǎn)變促使醫(yī)學(xué)研究模式轉(zhuǎn)變，隨著人類壽命的延長，慢性疾病發(fā)病率增高，醫(yī)療費(fèi)用不斷增加，醫(yī)療負(fù)擔(dān)越來越重，以腫瘤、心血管疾病、遺傳和代謝性疾病為代表的多因素致病的危險(xiǎn)性急劇增加，用對單因素致病的傳統(tǒng)研究方法已經(jīng)無法滿足疾病的診斷、治療、預(yù)后判斷、

5、危險(xiǎn)因素評估和預(yù)防措施的需要。因此，疾病的預(yù)防和早期干預(yù)將是一個(gè)重要的課題。傳統(tǒng)的單因素研究方法已無法滿足這些慢性病的防治需要。慢性病的防治需要包括基礎(chǔ)和臨床等多學(xué)科的合作研究，采用多因素研究模型的思路?；A(chǔ)研究積累的大量數(shù)據(jù)及其意義需要進(jìn)一步解析?；A(chǔ)研究和藥物開發(fā)及醫(yī)學(xué)實(shí)踐三者需要整合。三、轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的特征8.轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的分層轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)分為３個(gè)層次一是將實(shí)驗(yàn)室、臨床研究成果用于提高疾病防治效果，二是將研究成果用于制定預(yù)防、保健決策，三是將

6、實(shí)驗(yàn)與臨床研究作為制定衛(wèi)生法規(guī)的依據(jù)。四、轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的模式衛(wèi)生部長陳竺指出“轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的醫(yī)學(xué)研究模式倡導(dǎo)以患者為中心，構(gòu)建臨床治療和基礎(chǔ)研究之間的雙向通道，有利于基礎(chǔ)研究成果快速轉(zhuǎn)向臨床應(yīng)用，以提高醫(yī)療總體水平，最終使患者受益?！蹦壳皣鴥?nèi)外盛行的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)模式主要分為Ⅰ型轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)（T1，應(yīng)用型研究）和Ⅱ型轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)（T2，醫(yī)療健康研究），即轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)必須克服的兩個(gè)“轉(zhuǎn)化障礙”T1和T2。其中T1是常說的“從實(shí)驗(yàn)臺到病床”，是將基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)研究取得的成

7、就應(yīng)用于臨床疾病的診斷、治療和預(yù)防中；主要解決如何進(jìn)行轉(zhuǎn)化研究；T2是循證基礎(chǔ)上的應(yīng)用推廣，主要解決如何進(jìn)行應(yīng)用推廣。即針對來自臨床醫(yī)師的觀點(diǎn)和假設(shè)，設(shè)計(jì)基礎(chǔ)研究實(shí)驗(yàn)并加以檢測和驗(yàn)證。轉(zhuǎn)化研究與傳統(tǒng)臨床研究模式的區(qū)別主要體現(xiàn)在以下幾點(diǎn)。（1）團(tuán)隊(duì)科學(xué)。（2）以患者為中心。（3）醫(yī)生科學(xué)家。五、轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究的內(nèi)容1.轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究的內(nèi)容轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)是生物醫(yī)學(xué)發(fā)展特別是基因組學(xué)和蛋白質(zhì)組學(xué)以及生物信息學(xué)發(fā)展的時(shí)代產(chǎn)物，其研究內(nèi)容主要包括：（1）基

8、因診斷治療分子標(biāo)志物的鑒定和應(yīng)用基于各種組學(xué)方法篩選出早期診斷疾病，預(yù)測疾病，判斷藥物療效和評估患者預(yù)后的生物標(biāo)志物。這些標(biāo)志物的開發(fā)應(yīng)用，將對疾病預(yù)防和診斷及治療發(fā)揮有效的指導(dǎo)作用。與此相關(guān)鏈的產(chǎn)品開發(fā)將會是一個(gè)很大的產(chǎn)業(yè)。（2）基于分子分型的個(gè)體化治療惡性腫瘤、心腦血管病及糖尿病等大多數(shù)慢性病都是多病因疾病，發(fā)病機(jī)制復(fù)雜、疾病異質(zhì)性大。對這些疾病，不能采用單一方法，如同一藥物、相同的劑量來進(jìn)行疾病診治。即一種尺度適合所有人的醫(yī)療時(shí)代

9、已經(jīng)過去?；诨颊叩倪z傳、分子生物學(xué)特征和疾病基本特征進(jìn)行分子分型，以此為基礎(chǔ)實(shí)施個(gè)體化的治療是現(xiàn)代醫(yī)學(xué)的目標(biāo)。個(gè)體化的醫(yī)療可以合理選擇治療方法和藥物（包括劑量），達(dá)到有效、經(jīng)濟(jì)和最小的毒副反應(yīng)的目的。實(shí)施個(gè)體化的治療，可以合理的選擇治療方法、藥物、劑量，達(dá)到有效、經(jīng)濟(jì)和最小的毒副作用。（3）疾病治療反應(yīng)和預(yù)后的評估與預(yù)測臨床實(shí)際中常?？梢砸姷接行┗颊呋蚱湟活惣膊∮捎谶z傳、營養(yǎng)、免疫等因素的差別，同一種疾病的患者，對同一種治療方法或同一