患者報告結(jié)局測量信息系統(tǒng)：兒童報告版和父母報告版癌癥相關(guān)簡表的測量學(xué)研究.pdf

1、關(guān)注患者報告的健康相關(guān)結(jié)局(Patient-reported Outcomes，PROs)，傾聽患者的真實感受，是近幾年國內(nèi)外癌癥領(lǐng)域研究的熱點，尤其是兒童的患者報告結(jié)局備受關(guān)注。兒童自我報告應(yīng)是評價其健康結(jié)局的標準，但不同年齡的兒童生長發(fā)育和認知水平均不同，在疾病較重、存在認知功能障礙等多種情境下需要父母代為報告健康相關(guān)信息。和兒童自我報告相比，父母報告的健康結(jié)局信息和臨床指標相關(guān)性更高，父母報告的信息直接影響了醫(yī)療決策及臨床資源利用

2、率。因此兒童的自我報告與父母報告均有其重要的價值和意義。本研究將在前期引入美國國立健康醫(yī)學(xué)中心(NIH)牽頭研制的大型國際標準化的兒童患者報告結(jié)局測量信息系統(tǒng)(Pediatric PROMIS)--兒童報告版癌癥相關(guān)簡表(Chinese Version of Pediatric PROMIS—Child Version，C-C-Ped-PROMIS)的基礎(chǔ)上，與美國導(dǎo)師Pamela S Hinds教授的科研團隊合作，引入父母報告版癌癥相

3、關(guān)簡表P-C-Ped-PROMIS(Chinese Version of PediatricPROMIS—Parent Version，P-C-Ped-PROMIS)，對兩大版本的簡表的信效度、反應(yīng)度和最小重要差異等測量學(xué)指標及兩者報告結(jié)局的差異性和一致性進行檢驗分析，并嘗試對C-C-Ped-PROMIS進行跨年齡、跨性別、跨文化的測量等價性檢驗。完整版的兒童患者報告結(jié)局測量信息系統(tǒng)的引進及信效度、反應(yīng)度、最小重要差異及測量等價性的檢驗

4、，為該系統(tǒng)的可信性、有效性、靈敏度及可比性等特征提供了有力依據(jù)，為其在國內(nèi)兒童癌癥領(lǐng)域的有效應(yīng)用提供保障。對提高我國兒童癌癥照護水平，促進兒童癌癥領(lǐng)域健康結(jié)局的發(fā)展，開展國際間廣泛的臨床交流和科研合作具有重要意義。
　　研究目的：
　　本研究的研究目的主要有五項:1、完成父母報告癌癥相關(guān)簡表P-C-Ped-PROMIS的翻譯及其信效度檢驗;2、完成兒童報告癌癥相關(guān)簡表C-C-Ped-PROMIS和父母報告癌癥相關(guān)簡表C-C-

5、Ped-PROMIS在化療階段的反應(yīng)度及最小重要差異分析;3、完成C-C-Ped-PROMIS八大簡表跨年齡、跨性別的測量等價性檢驗;4、與美國PediatricPROMIS在兒童癌癥領(lǐng)域應(yīng)用研究團隊合作，完成兒童報告癌癥相關(guān)簡表C-C-Ped-PROMIS七大簡表的跨文化的測量等價性檢驗;5、對化療階段兒童報告(C-C-Ped-PROMIS)和父母報告(P-C-Ped-PROMIS)健康結(jié)局指標進行分析比較，探討不同時間點兒童報告和父

6、母報告健康結(jié)局的差異性和一致性。
　　研究方法：
　　1、兒童報告版癌癥相關(guān)簡表C-C-Ped-PROMIS的測量學(xué)檢驗。(1)反應(yīng)度及最小重要差異(MID):采用C-C-Ped-PROMIS八大簡表調(diào)查75例處于化療階段（化療前T1、中T2、后T3三個時間點）的8～17周歲的癌癥患兒的健康狀況，采用配對t檢驗分析C-C-Ped-PROMIS在化療前-化療中階段(T1-T2)及化療中-化療后(T2-T3)階段的反應(yīng)度;采用以

7、患者自評為主觀效標的效標法和以效應(yīng)值(ES)為中介的分布法來計算兩階段C-C-Ped-PROMIS的MID。(2)跨年齡、跨性別的測量等價性:采用多重指標多重原因(MIMIC)模型分析前期232例8～17周歲癌癥患兒的C-C-Ped-PROMIS八大簡表健康結(jié)局數(shù)據(jù)，分析各個簡表條目的條目功能差異(DIF);(3)跨文化測量等價性:與美國導(dǎo)師Pamela S Hinds團隊合作，采用分類變量的多組驗證性因素分析(Multi-group

8、CCFA)分析中國232例和美國200例的8～17周歲癌癥患兒的PROMIS健康結(jié)局數(shù)據(jù)，檢驗中文版和英文版Pediatric PROMIS七大簡表的跨文化的測量等價性。
　　2、父母報告版癌癥相關(guān)簡表P-C-Ped-PROMIS的研制及測量學(xué)檢驗。(1)中文版研制及信效度檢驗:采用慢性病功能翻譯方法(FACIT)對父母報告的PediatricPROMIS八大簡表進行翻譯，通過對5名5～17歲癌癥患兒父母的認知性訪談進行文化調(diào)試;

9、采用橫斷面調(diào)查研究設(shè)計，選取209例5～17周歲的癌癥患兒父母作為研究對象，分析父母報告P-C-Ped-PROMIS八大簡表的結(jié)構(gòu)效度、內(nèi)部一致性信度、模型估計量表信度;(2)反應(yīng)度及最小重要差異:采用P-C-Ped-PROMIS八大簡表對117例處于化療階段(T1、T2、T3)的5～17周歲癌癥患兒父母進行縱向調(diào)查，統(tǒng)計分析方法同于兒童報告版的反應(yīng)度及MID檢驗。
　　3、兒童報告C-C-Ped-PROMIS與父母報告P-C-P

10、ed-PROMIS健康結(jié)局的比較研究，采用75對8～17周歲癌癥患兒和父母的縱向配對數(shù)據(jù)，(1)描述和分析化療階段C-C-Ped-PROMIS與P-C-Ped-PROMIS健康結(jié)局的現(xiàn)狀及變化;(2)采用配對t檢驗或wilcoxon符號秩檢驗分析各個時間點(T1、T2、T3) C-C-Ped-PROMIS與P-C-Ped-PROMIS結(jié)局的差異;(3)采用組內(nèi)相關(guān)系數(shù)(ICC)分析每個時間點、不同年齡、性別和疾病類型的C-C-Ped-P

11、ROMIS與P-C-Ped-PROMIS健康結(jié)局的一致性。
　　研究結(jié)果：
　　1、兒童報告版癌癥相關(guān)簡表C-C-Ped-PROMIS測量學(xué)檢驗結(jié)果
　　(1) T1-T2階段C-C-Ped-PROMIS的抑郁癥狀、疲勞、疼痛影響、身體功能—移動性和身體功能上肢功能五大簡表具有良好的反應(yīng)度(效應(yīng)值(ES):0.19～0.51，標準化反應(yīng)均數(shù)(SRM):0.27～0.66），以患者總體自評為主觀效標的最小重要差異(MID

12、)介于3.91～7.53之間;以效應(yīng)值ES為中介指標的分布法計算的MID值介于9.36～24.59之間;T2-T3階段除同伴關(guān)系簡表外，其他簡表均具有良好的反應(yīng)度(ES:0.18～0.40，SRM:0.26～0.62），效標法計算得出的MID值為5.57～11.15，分布法的MID值為8.55～20.46。(2)兒童C-C-Ped-PROMIS八大簡表條目均不存在跨性別的DIF，除6個條目跨年齡DIF外，其余各個簡表跨年齡DIF沒有統(tǒng)計

13、學(xué)意義(P＞0.05);(3)除身體功能—上肢功能簡表外，C-C-Ped-PROMIS抑郁癥狀、焦慮、疲勞、疼痛影響、同伴關(guān)系、身體功能—移動性六大簡表均完成不同參數(shù)水平的測量等價性檢驗，具備中美跨文化的測量等價性。
　　2、父母報告版癌癥相關(guān)簡表P-C-Ped-PROMIS的研制及測量學(xué)檢驗
　　(1)由中美專家組成的翻譯團隊完成P-C-Ped-PROMIS八大簡表的翻譯，認知性訪談顯示無條目需要修改;信效度檢驗結(jié)果顯示八

14、大簡表的條目總分相關(guān)系數(shù)均大于0.6，各簡表單維度模型擬合良好，Cronbach'α系數(shù)介于0.770～0.939之間，模型估計擬合信度介于0.835～0.940之間;(2)父母報告版的P-C-Ped-PROMIS八大簡表反應(yīng)度檢驗結(jié)果等同于C-C-Ped-PROMIS，在T1-T2階段，抑郁癥狀等五大簡表具有良好的反應(yīng)度(ES值:0.18～0.52，SRM:0.22～0.67);效標法計算得出的MID值為3.14～5.33，分布法的M

15、ID值為9.15～23.53;在T2-T3階段，除同伴關(guān)系外的七大簡表具有良好的反應(yīng)度(ES:0.21～0.42，SRM:0.29～0.47);效標法計算得出的MID值為2.56～5.23，分布法計算的MID值為11.00～22.75。
　　3、兒童報告C-C-Ped-PROMIS與父母報告P-C-Ped-PROMIS健康結(jié)局的比較研究
　　兒童報告和父母報告化療階段癌癥患兒的同伴關(guān)系、移動性和上肢功能水平均低于其平均水平(

16、P＜0.05)，除化療中的疲勞癥狀高于健康水平外(P＜0.05)，兒童報告的憤怒、焦慮、疼痛影響嚴重程度均低于健康兒童的平均水平(P＜0.05)，父母報告的化療階段的焦慮、疲勞和疼痛影響嚴重程度均高于其平均水平（除抑郁、憤怒外）(P＜0.05)。
　　研究結(jié)論：
　　1、父母報告癌癥相關(guān)簡表P-C-Ped-PROMIS具有良好的信效度，可用于中國5～17周歲癌癥患兒健康相關(guān)結(jié)局指標的測評;
　　2、除同伴關(guān)系簡表外，C

17、-C-Ped-PROMIS和P-C-Ped-PROMIS簡表中，抑郁、焦慮、憤怒、疲勞、疼痛影響、身體功能—移動性和身體功能—上肢功能簡表具有良好的反應(yīng)度及相應(yīng)的MID值，為其癌癥患兒臨床療效評價中的應(yīng)用和解釋提供依據(jù);
　　3、除身體功能—上肢功能簡表跨年齡測量不等價外，其他C-C-Ped-PROMIS七大簡表均具備跨年齡、跨性別的測量等價性，可用于不同年齡、不同性別間的癌癥患兒健康結(jié)局的有效性比較;
　　4、除身體功能—

18、上肢功能和憤怒簡表外，兒童報告C-C-Ped-PROMIS其余六大簡表均具有跨文化的測量等價性，可用于中美癌癥兒童人群的健康相關(guān)結(jié)局的有效性比較;
　　5、化療嚴重癌癥患兒的身體、心理、疲勞、疼痛以及社會健康，不同時間點兒童報告C-C-Ped-PROMIS與父母報告的P-C-Ped-PROMIS健康結(jié)局均存在顯著差異，同時存在中度到高度的一致性，因此在兒童能夠自我報告的前提下，應(yīng)以兒童自我報告的健康結(jié)局信息為主要參考;在兒童不能自