生存分析模型風險預測能力評價方法及其應用研究.pdf

1、Cox回歸分析模型是生存分析重要的統(tǒng)計方法。對于Cox回歸分析常常包含每個預后因子所對應的相對危險度的點估計、區(qū)間估計及假設(shè)檢驗的結(jié)果。但是評價自變量或自變量組合對風險的預測能力的綜合指標較少涉及，而風險預測能力評價是模型評價的重要方面。因此，本研究系統(tǒng)總結(jié)了近年來統(tǒng)計學者提出的生存分析回歸模型的預測能力評價的一系列指標，包括廣義R2、Harrell's c指標、Somer's D指標、一致率(CPE)、時間依賴(Time-depend

2、ent)的ROC曲線、風險集(Risk-set)ROC曲線等，基于實際數(shù)據(jù)介紹了這些指標的計算和解釋，同時通過模擬實驗探討了不同條件下幾類指標的穩(wěn)定性和性能，以期對生存分析模型的預測效果評價提供方法學支持。實際數(shù)據(jù)分析及模擬研究主要內(nèi)容及結(jié)論如下：
　　1.本研究基于實例1江蘇省乳腺癌患者隨訪數(shù)據(jù)構(gòu)建生存分析回歸模型，建立包含年齡和腫瘤形態(tài)的cox回歸模型。計算上述風險預測能力指標評價模型預測能力。其中廣義R2(R2=0.05)、

3、Harrell's c指標(c=0.597)、Somer's D指標(D=0.194)、一致率(CPE=0.591)，Time-dependent ROC曲線大小在0.61-0.66之間變化，Riskset ROC曲線在0.55-0.59范圍內(nèi)變化。研究結(jié)果:廣義R2顯示協(xié)變量年齡和腫瘤形態(tài)與反應變量乳腺癌預后關(guān)聯(lián)程度較低，Harrell's c指標與一致率及系列ROC曲線下面積顯示類似的取值，按照ROC面積的取值范圍，判別能力較弱;<

4、br>　　實例2中數(shù)據(jù)來自孫振球主編的《醫(yī)學統(tǒng)計學》（第3版）例17-5的應用實例，建立包含治療方法和是否存在淋巴結(jié)轉(zhuǎn)移的Cox回歸模型。其中廣義R2(R2=0.28)、Harrell'sc指標(c=0.752)、Somer's D指標(D=0.504)、一致率(CPE=0.728)，Time-dependentROC曲線大小在0.74-0.86之間變化，Riskset ROC曲線在0.72-0.76范圍內(nèi)變化。研究結(jié)果:廣義R2顯示協(xié)

5、變量治療方法和淋巴結(jié)轉(zhuǎn)移與反應變量癌癥預后關(guān)聯(lián)程度較低，Harrell's c指標與一致率及系列ROC曲線下面積顯示類似的取值，按照ROC面積的取值范圍，判別能力中等;
　　2.本研究通過設(shè)置不同比例參數(shù)生存時間分布，不同的協(xié)變量系數(shù)、刪失比例及樣本量，重復模擬500次，考察3個主要風險預測評價指標包括廣義R2、Harrell's c指標、一致率(CPE)的變化趨勢和穩(wěn)定性。結(jié)果顯示:(1)樣本量和刪失比例的變化。在中、大樣本情況

6、下，廣義R2大小均隨刪失比例的升高而降低，相同比例參數(shù)、回歸系數(shù)、刪失比例下不同樣本的對應廣義R2很接近且預測趨勢線幾乎重合。而Harrell's c指標、Somer's D指標以及一致率(CPE)受樣本含量和刪失比例變化影響較小，預測趨勢線也幾乎重合;小樣本情形下各指標均有高異常值出現(xiàn)，因此對于小樣本數(shù)據(jù)模型預測效果評價應慎重;(2)生存時間分布和協(xié)變量參數(shù)變化。相同樣本量和刪失比例條件下，增大生存時間分布參數(shù)或協(xié)變量系數(shù)，廣義R2和

7、一致率(CPE)呈現(xiàn)上升趨勢，Harrell's c指標則出現(xiàn)下降趨勢。
　　(3)當協(xié)變量間存在相關(guān)性時，固定比例參數(shù)、回歸系數(shù)、樣本量、刪失比例下，隨著兩協(xié)變量相關(guān)系數(shù)的增大，廣義R2和CPE均表現(xiàn)出增大趨勢，Harrell's c指標則表現(xiàn)為降低趨勢。
　　在一定范圍內(nèi)增大樣本含量可以減小預測指標的95％置信區(qū)間寬度，從而得到更加準確實際的預測指標。雖然Harrell's c指標及一致率(CPE)對數(shù)據(jù)刪失不敏感但小樣