臨床試驗(yàn)相關(guān)概念

1、臨床試驗(yàn)相關(guān)概念,Claudia Scala Moy, Ph.D.,,推薦閱讀文章,翻譯：張旭喆校對：蘇華、劉志凱,,Meinert CL: Clinical Trials: Design, Conduct, and Analysis. Oxford University Press, New York. 1986（書名：《臨床試驗(yàn)：設(shè)計，實(shí)施與分析》）一本非常有用的總論性的課本，并包含了關(guān)于臨床試驗(yàn)的管理的實(shí)用章節(jié)及對多中心臨

2、床試驗(yàn)的關(guān)注。其參考文獻(xiàn)涵蓋了試驗(yàn)的設(shè)計和實(shí)施中的廣泛問題。Piantadosi S: Clinical Trial: A Methodologic Perspective. John Wiley and Sons, Inc. New York, 1997（書名：《臨床試驗(yàn)：方法學(xué)的觀察》）更強(qiáng)調(diào)應(yīng)用及在臨床試驗(yàn)的設(shè)計與分析中的統(tǒng)計學(xué)方法。并涉及了關(guān)于臨床試驗(yàn)的許多方面的哲學(xué)考察。,學(xué)習(xí)目標(biāo),理解臨床試驗(yàn)的重要性理解臨

3、床試驗(yàn)設(shè)計中必需的組成部分深刻認(rèn)識臨床試驗(yàn)中可能存在的缺陷和偏倚的來源,能力目標(biāo),能夠批判地評價文章中公開發(fā)表的臨床試驗(yàn)的結(jié)果能夠發(fā)現(xiàn)并獲得關(guān)于臨床試驗(yàn)的設(shè)計、實(shí)施和分析的信息來源,,激光凝固法是否可逆轉(zhuǎn)老年性黃斑退化癥(Age-related Macular Degeneration, AMD)的進(jìn)程？嚴(yán)格的糖類控制是否能對Ⅰ型及Ⅱ型糖尿病脈管綜合癥產(chǎn)生影響？常規(guī)的前列腺特異性抗原篩查是否可以降低前列腺癌引發(fā)的死亡的風(fēng)險？出

4、生前使用迭氮胸苷(AZT)是否可以防止HIV陽性的母親產(chǎn)出HIV感染的新生兒？,什么是“臨床試驗(yàn)”？,有計劃的人類實(shí)驗(yàn)為了對治療或干預(yù)的效力進(jìn)行評估而設(shè)計比較應(yīng)用新療法進(jìn)行治療的病人組和可比較的應(yīng)用對照療法的病人組的結(jié)局各個組中病人的招收、治療及隨訪均在相同時間段內(nèi)進(jìn)行,臨床試驗(yàn)在評價中十分有用：,新藥，對于疾病的其它治療方法新醫(yī)療/保健技術(shù)新預(yù)防方法新的篩查和診斷程序提供保健的新方法新保健政策,問題是什么？目標(biāo)人群是

5、誰？干預(yù)手段是什么？干預(yù)手段的效力如何評估？,基本臨床試驗(yàn)設(shè)計,基本臨床試驗(yàn)設(shè)計,除臨床試驗(yàn)外的其它選擇,沒有比較病例報告系列病例,除臨床試驗(yàn)外的其它選擇,有比較歷史對照（“前后研究”）其它流行病學(xué)設(shè)計（如病例對照，隊列研究）數(shù)據(jù)庫研究,隨機(jī)分配,將病人分配入治療組的方法避免調(diào)查者或病人部分的偏倚傾向于建立相似的對照組,受試者數(shù)據(jù)采集,基線特征治療分配的接受的結(jié)果益處和副作用,主要結(jié)局的選擇,“主觀”測量

6、對“客觀”測量診斷的容易度與準(zhǔn)確性結(jié)局的測量方法與分配的治療無關(guān)臨床相關(guān)性,設(shè)盲（掩蔽或盲性）,病人觀察者（調(diào)查者）數(shù)據(jù)監(jiān)測者/數(shù)據(jù)分析者,設(shè)盲舉例,藥物A與藥物B比較新藥與安慰劑比較測量結(jié)局的技術(shù)人員不知道治療方法,樣本大小和（統(tǒng)計）效力（power）,為了確定治療方法之間是否有區(qū)別，我需要研究多少人？,研究設(shè)計：簡單，無交叉,研究設(shè)計：交叉,研究設(shè)計：析因研究,,,,,,,一些更深入的問題和討論,不依從性在隨訪中丟失

7、結(jié)果的真實(shí)性倫理學(xué)問題,不依從性,在隨訪中丟失,結(jié)果的真實(shí)性,內(nèi)部真實(shí)性結(jié)論被研究設(shè)計所支持外部真實(shí)性對于研究人群可代表的人群具有可概括性（generalizable）,倫理學(xué)問題,隨機(jī)分配知情同意安慰劑的使用數(shù)據(jù)監(jiān)測科學(xué)上正當(dāng)?shù)难芯繉φ紊险_的研究,,一些與研究的倫理和誠信相關(guān)的有趣鏈接：倫理，法律和規(guī)則臨床藥理試驗(yàn)規(guī)范（GCP）化學(xué)預(yù)防臨床試驗(yàn)中的倫理問題科學(xué)中的倫理學(xué)科學(xué)的自由，責(zé)任和法律程序在線科

8、學(xué)倫理學(xué)資源在線倫理學(xué),,當(dāng)前文獻(xiàn)中的爭論：Lilford RF, Jackson J: Equipoise and the ethics of randomization. J R Soc Med 1995;88(10):552-559. Rothman KJ, Michels KB: The continuing unethical use of placebo controls. N Engl J Med. 1994;331