2023年全國(guó)碩士研究生考試考研英語一試題真題（含答案詳解+作文范文）_第1頁(yè)
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1、β-地中海貧血是最常見的單基因遺傳病（Monogenic Disorders,MGDs）之一，它是由位于人類第11號(hào)染色體上的HBB基因突變導(dǎo)致血紅蛋白合成不足或缺失而引起的血液系統(tǒng)疾病，對(duì)人類健康構(gòu)成嚴(yán)重威脅。
　　誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（Induced Pluripotent Stem Cells，iPSCs）技術(shù)為MGDs的治療提供了新的思路。利用傳統(tǒng)的基因定點(diǎn)編輯技術(shù)結(jié)合打靶載體即可對(duì)基因突變進(jìn)行修復(fù)，然而這種打靶效率極低，同時(shí)藥

2、物篩選也會(huì)引起基因組小片段缺失或插入改變，這為臨床治療應(yīng)用帶來了一定的安全隱患。人工核酸酶技術(shù)尤其是CRISPR/Cas9（Clustered Regulatory InterspacedShort Palindromic Repeatassociated endonuclease9）技術(shù)的發(fā)展為基因編輯提供了極大的便利，它構(gòu)建簡(jiǎn)單、廉價(jià)，普通實(shí)驗(yàn)室即可完成，大大提高了基因操作的效率及簡(jiǎn)便性。
　　在本研究中，我們建立了β-41/

3、42（-TCTT）地中海貧血純合病人特異來源的多能干細(xì)胞系即β-iPSCs，利用單鏈供體寡核苷酸（single-strand oligodeoxynucleotides，ssODNs）、小分子化合物L(fēng)755507以及高保真CRISPR/Cas9（Clustered Regulatory InterspacedShort Palindromic Repeatassociated endonuclease9）核酸酶技術(shù)對(duì)β-iPS細(xì)胞進(jìn)行基

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