基于PASS及SAS軟件的常用樣本含量估計(jì)方法實(shí)現(xiàn)及部分方法比較研究.pdf

1、樣本含量估計(jì)一直是醫(yī)學(xué)科研設(shè)計(jì)中的一道難題。據(jù)統(tǒng)計(jì)，在我國(guó)有高達(dá)90％以上的醫(yī)學(xué)文獻(xiàn)資料中未使用或者用錯(cuò)樣本含量估計(jì)方法。大部分科研人員還沒有認(rèn)識(shí)清楚樣本含量估計(jì)的重要性，更沒有系統(tǒng)掌握其估計(jì)方法，從而所開展研究的科學(xué)性和有效性受到質(zhì)疑。
　　研究者在確定樣本含量估計(jì)方法的過(guò)程中，會(huì)遇到各種各樣的困難，諸如科研設(shè)計(jì)類型、統(tǒng)計(jì)分析方法、比較類型、精確度要求以及所能承受的時(shí)間、經(jīng)費(fèi)成本限制等等。即使這些問題都已確認(rèn)完畢，接下來(lái)如何正確

2、估計(jì)樣本含量仍需要經(jīng)過(guò)一番認(rèn)真思考和仔細(xì)研究。采用專業(yè)的樣本含量估計(jì)軟件來(lái)計(jì)算樣本含量在科研工作中日趨流行。本課題將引導(dǎo)科研工作者高效、準(zhǔn)確地找到適合自己科研目的的樣本含量估計(jì)方法，再結(jié)合具體例子展示如何在專業(yè)軟件上得以實(shí)現(xiàn)，以提高科研效率，使結(jié)果更加嚴(yán)謹(jǐn)科學(xué)、真實(shí)可靠。
　　本研究涉及到的樣本含量估計(jì)方法有：
　?。?）估計(jì)總體均值時(shí)樣本含量估計(jì)；
　?。?）估計(jì)總體率時(shí)樣本含量估計(jì)；
　　（3）單組、配對(duì)或交

3、叉設(shè)計(jì)均值比較時(shí)樣本含量估計(jì)；
　　（4）成組設(shè)計(jì)均值差異性檢驗(yàn)時(shí)樣本含量估計(jì)；
　?。?）成組設(shè)計(jì)均值等效性檢驗(yàn)時(shí)樣本含量估計(jì)；
　　（6）成組設(shè)計(jì)均值非劣效/優(yōu)效性檢驗(yàn)時(shí)樣本含量估計(jì)；
　　（7）單因素多水平設(shè)計(jì)定量資料方差分析時(shí)樣本含量估計(jì)；
　?。?）單組設(shè)計(jì)率的比較時(shí)樣本含量估計(jì)；
　?。?）成組設(shè)計(jì)率的差異性檢驗(yàn)時(shí)樣本含量估計(jì)；
　?。?0）成組設(shè)計(jì)率的等效性檢驗(yàn)時(shí)樣本含量估計(jì)；

4、r>　　（11）成組設(shè)計(jì)率的非劣效/優(yōu)效性檢驗(yàn)時(shí)樣本含量估計(jì)；
　　（12）配對(duì)設(shè)計(jì)四格表資料統(tǒng)計(jì)分析時(shí)樣本含量估計(jì)；
　?。?3）隊(duì)列研究/病例-對(duì)照研究時(shí)樣本含量估計(jì)；
　?。?4）相關(guān)分析時(shí)樣本含量估計(jì)；
　?。?5）定量資料重復(fù)測(cè)量設(shè)計(jì)時(shí)樣本含量估計(jì)；
　?。?6）定量資料析因設(shè)計(jì)時(shí)樣本含量估計(jì)；
　?。?7）生存分析中樣本含量估計(jì)。
　　第3章列舉了多種常見設(shè)計(jì)類型下對(duì)應(yīng)的樣本含量估計(jì)

5、方法。從介紹基本的公式入手，再分別基于兩種軟件結(jié)合具體實(shí)例來(lái)一一實(shí)現(xiàn)。
　　第4、5、6章中分別介紹了定量資料重復(fù)測(cè)量設(shè)計(jì)、析因設(shè)計(jì)、生存分析等幾種比較復(fù)雜的多因素設(shè)計(jì)下的樣本含量估計(jì)方法，并在第7章中對(duì)同一個(gè)問題不同解決方法間做了比較研究。
　　在估計(jì)定量資料重復(fù)測(cè)量設(shè)計(jì)的樣本含量時(shí)，分成只考慮主效應(yīng)和同時(shí)考慮所有因素及其交互作用兩方面來(lái)展開論述。只考慮主效應(yīng)估計(jì)樣本含量時(shí)，首先介紹了Bloch’s公式和Liu K.J’s

6、公式，從比較中發(fā)現(xiàn)Bloch’s公式假設(shè)的前提條件實(shí)際中很難滿足，容易低估樣本量。Liu K.J’s公式需要提供的參數(shù)如條件相關(guān)系數(shù)、重復(fù)測(cè)量誤差等都不容易獲得，實(shí)際操作較困難。第二種方法為采用PASS軟件計(jì)算，PASS不僅提供多種協(xié)方差類型來(lái)應(yīng)對(duì)各種情況，還能靈活切換各種參數(shù)值和條件，在分析參數(shù)不同取值的檢驗(yàn)效能時(shí)能準(zhǔn)確、直觀地展現(xiàn)各個(gè)變量間的變化趨勢(shì)及相互關(guān)系。當(dāng)既要考察主效應(yīng)又要考察重復(fù)測(cè)量因素及交互作用時(shí)，PASS軟件也提供了專

7、業(yè)的解決方案，本文列舉了需要注意的關(guān)鍵步驟，并通過(guò)實(shí)例加以展示。
　　在估計(jì)定量資料析因設(shè)計(jì)的樣本含量時(shí)，從預(yù)實(shí)驗(yàn)結(jié)果中獲得所需的參數(shù)估計(jì)值是十分科學(xué)、有效的方法。本文介紹了SAS GLMPOWER過(guò)程和PASS軟件兩種估計(jì)的方法，它們背后的原理一樣，但所需提供的參數(shù)稍有不同。GLMPOWER需要每個(gè)實(shí)驗(yàn)小組的均值估計(jì)值、PASS軟件則需要提供因素合并后每個(gè)水平的均值估計(jì)值，兩種情況對(duì)預(yù)實(shí)驗(yàn)結(jié)果進(jìn)行初步處理后都可方便獲取所需參數(shù)。

8、
　　生存分析中介紹了三種類型的樣本含量估計(jì)方法，包括生存分析Log-rank檢驗(yàn)、成組序貫設(shè)計(jì)和Cox回歸時(shí)的樣本含量估計(jì)方法。
　　Log-rank檢驗(yàn)中包含的樣本含量估計(jì)方法主要有Freedman方法、Lachin-Foulkes方法和Lakatos方法。Freedman方法計(jì)算簡(jiǎn)單快捷，但它沒有考慮生存資料的特殊性，是在基于風(fēng)險(xiǎn)比例保持不變、病人良好的依從性、生存時(shí)間滿足指數(shù)分布等前提下提出的，并且忽略了時(shí)間因素和刪

9、失數(shù)據(jù)對(duì)結(jié)果造成的影響，導(dǎo)致樣本含量估計(jì)結(jié)果偏差會(huì)較大，只適合粗略估計(jì)時(shí)使用。Lachin-Foulkes方法假設(shè)病人在時(shí)間段R內(nèi)進(jìn)入試驗(yàn)，接著隨訪一段時(shí)間直至到達(dá)總時(shí)間T為止，引入了刪失率，也考慮時(shí)間因素的影響。但該方法設(shè)定的刪失率、風(fēng)險(xiǎn)率是一個(gè)固定值，因此該方法并沒有很好地?cái)M合一個(gè)合理的生存過(guò)程。第三種方法為L(zhǎng)akatos法，它基于馬爾可夫方法，并考慮了更多的不確定影響因素，該方法應(yīng)用靈活，能較好地反映實(shí)際情況，是一種可行、有效的樣