基于PASS及SAS軟件的常用樣本含量估計方法實現(xiàn)及部分方法比較研究.pdf

1、樣本含量估計一直是醫(yī)學(xué)科研設(shè)計中的一道難題。據(jù)統(tǒng)計，在我國有高達90％以上的醫(yī)學(xué)文獻資料中未使用或者用錯樣本含量估計方法。大部分科研人員還沒有認識清楚樣本含量估計的重要性，更沒有系統(tǒng)掌握其估計方法，從而所開展研究的科學(xué)性和有效性受到質(zhì)疑。
　　研究者在確定樣本含量估計方法的過程中，會遇到各種各樣的困難，諸如科研設(shè)計類型、統(tǒng)計分析方法、比較類型、精確度要求以及所能承受的時間、經(jīng)費成本限制等等。即使這些問題都已確認完畢，接下來如何正確

2、估計樣本含量仍需要經(jīng)過一番認真思考和仔細研究。采用專業(yè)的樣本含量估計軟件來計算樣本含量在科研工作中日趨流行。本課題將引導(dǎo)科研工作者高效、準確地找到適合自己科研目的的樣本含量估計方法，再結(jié)合具體例子展示如何在專業(yè)軟件上得以實現(xiàn)，以提高科研效率，使結(jié)果更加嚴謹科學(xué)、真實可靠。
　　本研究涉及到的樣本含量估計方法有：
　?。?）估計總體均值時樣本含量估計；
　?。?）估計總體率時樣本含量估計；
　?。?）單組、配對或交

3、叉設(shè)計均值比較時樣本含量估計；
　?。?）成組設(shè)計均值差異性檢驗時樣本含量估計；
　?。?）成組設(shè)計均值等效性檢驗時樣本含量估計；
　　（6）成組設(shè)計均值非劣效/優(yōu)效性檢驗時樣本含量估計；
　　（7）單因素多水平設(shè)計定量資料方差分析時樣本含量估計；
　　（8）單組設(shè)計率的比較時樣本含量估計；
　?。?）成組設(shè)計率的差異性檢驗時樣本含量估計；
　?。?0）成組設(shè)計率的等效性檢驗時樣本含量估計；

4、r>　?。?1）成組設(shè)計率的非劣效/優(yōu)效性檢驗時樣本含量估計；
　?。?2）配對設(shè)計四格表資料統(tǒng)計分析時樣本含量估計；
　　（13）隊列研究/病例-對照研究時樣本含量估計；
　　（14）相關(guān)分析時樣本含量估計；
　?。?5）定量資料重復(fù)測量設(shè)計時樣本含量估計；
　?。?6）定量資料析因設(shè)計時樣本含量估計；
　?。?7）生存分析中樣本含量估計。
　　第3章列舉了多種常見設(shè)計類型下對應(yīng)的樣本含量估計

5、方法。從介紹基本的公式入手，再分別基于兩種軟件結(jié)合具體實例來一一實現(xiàn)。
　　第4、5、6章中分別介紹了定量資料重復(fù)測量設(shè)計、析因設(shè)計、生存分析等幾種比較復(fù)雜的多因素設(shè)計下的樣本含量估計方法，并在第7章中對同一個問題不同解決方法間做了比較研究。
　　在估計定量資料重復(fù)測量設(shè)計的樣本含量時，分成只考慮主效應(yīng)和同時考慮所有因素及其交互作用兩方面來展開論述。只考慮主效應(yīng)估計樣本含量時，首先介紹了Bloch’s公式和Liu K.J’s

6、公式，從比較中發(fā)現(xiàn)Bloch’s公式假設(shè)的前提條件實際中很難滿足，容易低估樣本量。Liu K.J’s公式需要提供的參數(shù)如條件相關(guān)系數(shù)、重復(fù)測量誤差等都不容易獲得，實際操作較困難。第二種方法為采用PASS軟件計算，PASS不僅提供多種協(xié)方差類型來應(yīng)對各種情況，還能靈活切換各種參數(shù)值和條件，在分析參數(shù)不同取值的檢驗效能時能準確、直觀地展現(xiàn)各個變量間的變化趨勢及相互關(guān)系。當既要考察主效應(yīng)又要考察重復(fù)測量因素及交互作用時，PASS軟件也提供了專

7、業(yè)的解決方案，本文列舉了需要注意的關(guān)鍵步驟，并通過實例加以展示。
　　在估計定量資料析因設(shè)計的樣本含量時，從預(yù)實驗結(jié)果中獲得所需的參數(shù)估計值是十分科學(xué)、有效的方法。本文介紹了SAS GLMPOWER過程和PASS軟件兩種估計的方法，它們背后的原理一樣，但所需提供的參數(shù)稍有不同。GLMPOWER需要每個實驗小組的均值估計值、PASS軟件則需要提供因素合并后每個水平的均值估計值，兩種情況對預(yù)實驗結(jié)果進行初步處理后都可方便獲取所需參數(shù)。

8、
　　生存分析中介紹了三種類型的樣本含量估計方法，包括生存分析Log-rank檢驗、成組序貫設(shè)計和Cox回歸時的樣本含量估計方法。
　　Log-rank檢驗中包含的樣本含量估計方法主要有Freedman方法、Lachin-Foulkes方法和Lakatos方法。Freedman方法計算簡單快捷，但它沒有考慮生存資料的特殊性，是在基于風險比例保持不變、病人良好的依從性、生存時間滿足指數(shù)分布等前提下提出的，并且忽略了時間因素和刪

9、失數(shù)據(jù)對結(jié)果造成的影響，導(dǎo)致樣本含量估計結(jié)果偏差會較大，只適合粗略估計時使用。Lachin-Foulkes方法假設(shè)病人在時間段R內(nèi)進入試驗，接著隨訪一段時間直至到達總時間T為止，引入了刪失率，也考慮時間因素的影響。但該方法設(shè)定的刪失率、風險率是一個固定值，因此該方法并沒有很好地擬合一個合理的生存過程。第三種方法為Lakatos法，它基于馬爾可夫方法，并考慮了更多的不確定影響因素，該方法應(yīng)用靈活，能較好地反映實際情況，是一種可行、有效的樣