臨床試驗(yàn)中的樣本含量再估算及其軟件實(shí)現(xiàn).pdf

1、適應(yīng)性設(shè)計(jì)是指在臨床試驗(yàn)進(jìn)行一段時(shí)間后，利用前期的數(shù)據(jù)對后繼的試驗(yàn)進(jìn)行修正，但又不破壞整個(gè)試驗(yàn)的整體性和有效性。樣本量再估計(jì)是其中研究方向之一，它是利用前期的數(shù)據(jù)進(jìn)行樣本量再估計(jì)，并與中期分析相結(jié)合，可以早期終止以節(jié)約時(shí)間，或者后期調(diào)整以提高試驗(yàn)成功率。
　　首先介紹了傳統(tǒng)的樣本量計(jì)算公式，結(jié)合成組序貫設(shè)計(jì)的概念和方法，采用SAS軟件包生成隨機(jī)數(shù)模擬生成數(shù)據(jù)集，從中期分析時(shí)組間療效差異重估和依據(jù)中期的組間效應(yīng)差值達(dá)到條件把握度兩種

2、方法來分析樣本量再估計(jì)方法。
　　在利用組間療效差異的重估進(jìn)行樣本量再估計(jì)時(shí)，比較了MIP法、MSP法和MPP法三種分析方法的異同。三種分析方法都能控制一類錯(cuò)誤并達(dá)到預(yù)期的把握度。當(dāng)初始試驗(yàn)的組間療效差異被高估時(shí)，樣本量再估計(jì)能夠在一定程度上挽回把握度;而當(dāng)初始試驗(yàn)的組間療效差異被低估時(shí)，把握度依舊在目標(biāo)把握度之上。無論是組間療效差異被高估還是被低估，都會(huì)造成樣本量的增加，這種調(diào)整方法只能增加樣本量。
　　根據(jù)條件把握度進(jìn)行

3、樣本量的原理是在第一階段所觀察到的數(shù)據(jù)的基礎(chǔ)上，計(jì)算在第二階段要納入多少受試者才能達(dá)到我們想要的結(jié)果，它是樣本量再估計(jì)中推薦的辦法，采用數(shù)據(jù)模型比較了條件把握度樣本量再估算時(shí)MIP法、MSP法和MPP法三種方法之后。結(jié)果表明:當(dāng)?shù)谝浑A段的P值在0.1附近時(shí)，使用MSP法的條件把握度較高;其余情況時(shí)，推薦使用MPP法。無論在試驗(yàn)初期樣本量是被高估還是低估，這種方法都能做出一定的調(diào)整或者挽救。并且，這種方法允許調(diào)整后的樣本量減小或者增加，相