鼠神經(jīng)生長(zhǎng)因子治療兒童脊髓性肌萎縮癥隨機(jī)交叉對(duì)照初步臨床研究.pdf

1、目的：觀察鼠神經(jīng)生長(zhǎng)因子(mouse nerve growth factor，mNGF)治療兒童脊髓性肌萎縮癥(spinal muscular atrophy，SMA)的臨床療效及安全性。
　　方法：本課題采用多中心、治療前后自身隨機(jī)交叉對(duì)照臨床研究(ChiCTR-TRC-10001093)。將解放軍總醫(yī)院兒科、北京兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科、首都兒科研究所三個(gè)中心自2010年12月至2011年12月門(mén)診就診的48例兒童脊髓性肌萎縮癥患兒按

2、照序列編號(hào)的、密封的、不透光的信封進(jìn)行隨機(jī)分組，分為A組和B組，A組先給予注射mNGF18μg/日，療程24周，觀察12周；B組先觀察12周，再給予注射mNGFl8μg/日，療程24周。在治療前、治療后12周，24周，36周分別進(jìn)行一般體格檢查、神經(jīng)系統(tǒng)查體、能力低下兒童評(píng)定量表(Pediatric Evaluation of Disability Inventory，PEDI)評(píng)估，測(cè)定血常規(guī)、尿常規(guī)及肝腎功能，以及血SMN2拷貝數(shù)的

3、檢測(cè)。在給藥前、給藥后24周分別進(jìn)行肌電圖(Electromyogram，EMG)檢測(cè)。A組23例，其中9例全部完成隨訪，14例正在隨訪中，0例脫落，B組25例，其中6例全部完成隨訪，16例正在隨訪中，3例脫落。收集15例已經(jīng)全部完成隨訪的患兒數(shù)據(jù)進(jìn)行統(tǒng)計(jì)學(xué)的分析。
　　結(jié)果：15例患兒均完成鼠神經(jīng)生長(zhǎng)因子治療兒童脊髓性肌萎縮癥隨機(jī)交叉對(duì)照臨床研究，初步結(jié)果表明mNGF對(duì)兒童脊髓性肌萎縮癥有一定療效，特別是將肌力提高0.5～1級(jí)，

4、治療效果與病情輕重呈反比，Ⅲ型好于Ⅱ型；PEDI各項(xiàng)評(píng)分均有好轉(zhuǎn)趨勢(shì)，其中Ⅲ型患兒治療24周PEDI功能性日?；顒?dòng)評(píng)分較Ⅱ型患兒治療24周PEDI功能性日常活動(dòng)評(píng)分有明顯提高(P<0.05)；15例患兒治療24周PEDI照顧者協(xié)調(diào)日?；顒?dòng)評(píng)分較治療12周時(shí)有明顯提高(P<0.05)；部分患兒的肌電圖治療后腓總神經(jīng)及脛神經(jīng)復(fù)合肌肉動(dòng)作電位波幅較治療前增高，自發(fā)電位消失。所有患兒血、尿常規(guī)及肝腎功能檢查均未見(jiàn)異常，血SMN2基因拷貝數(shù)檢測(cè)治