中醫(yī)辨證規(guī)范與療效評價的研究.pdf

1、醫(yī)學模式的轉換，疾病譜的變化，醫(yī)源性、藥源性疾病以及老齡性疾病的增多，預防保健意識的增強，國際社會對天然藥物需求日益擴大，經濟的全球化和文化的多元化，為中醫(yī)藥發(fā)展提供了廣闊而美好的發(fā)展空間。具有幾千年歷史的傳統(tǒng)中醫(yī)藥與現(xiàn)代科學技術相互滲透、互補融匯，逐步實現(xiàn)中醫(yī)藥現(xiàn)代化和國際化已是大勢所趨。
　　 辨證論治是中醫(yī)臨床的核心思想之一，當前大多數(shù)中醫(yī)藥科研項目都涉及證和辨證，但因為證尚無統(tǒng)一規(guī)范的分類方法，研究設計所采用的分類方法和

2、辨證指標比較隨意，導致研究結果的可重復性較差，難以被廣泛接受和認可，因此規(guī)范證的分類方法和相應的辨證指標是保證這些項目研究質量的重要步驟和關鍵問題。
　　 現(xiàn)代醫(yī)學根據(jù)自身學科特點，建立了以病為中心，在同質人群中抽樣開展臨床評價的方法學，得到了學術界和社會的普遍認可。但隨著臨床研究的深入開展，現(xiàn)代評價體系對個體診療、復雜干預以及對患病個體的評價方法和測量指標的缺陷越來越受到人們的重視。這些缺陷直接影響“以人為中心”的中醫(yī)辨證論治

3、的持續(xù)發(fā)展，制約了中醫(yī)藥優(yōu)勢特色的充分發(fā)揮。如何在臨床流行病學、循證醫(yī)學等方法基礎上，根據(jù)中醫(yī)辨證論治以狀態(tài)調整為導向、個體化、復雜干預的特點，完善現(xiàn)代評價體系，用科學的數(shù)據(jù)對辨證論治治療效果做出更加完善的評價，已經成為新時期中醫(yī)藥發(fā)展的關鍵問題。
　　 為此我們申請承擔了“十五”國家科技攻關計劃“中醫(yī)辨證規(guī)范與療效評價的研究”課題的研究任務，研究目標為：①建立中醫(yī)臨床研究共性技術規(guī)范；②為5個疾病課題的中醫(yī)辨證規(guī)范與療效評價研

4、究提供數(shù)據(jù)管理的技術支持。
　　 在中醫(yī)辨證規(guī)范和中醫(yī)療效評價方法這兩方面的研究中，辨證規(guī)范是基礎，也是難點。辨證論治是中醫(yī)臨床的核心思想和方法，對中醫(yī)臨床療效的評價必須考慮辨證論治的特點。
　　 通過梳理和系統(tǒng)研究，我們按照概念－分類原則－辨證指標－應用范圍的線索將中醫(yī)證分為：單純的中醫(yī)證、基于病的中醫(yī)證(病證)、基于方藥療效的中醫(yī)證(方證，適應證)，按照這條線索，有助于幫助研究者理清思路，根據(jù)不同的研究方法和研究目的

5、設計辨證。根據(jù)研究基礎和研究任務，現(xiàn)階段我們將方證(適應證)的辨證規(guī)范化作為研究的主要方向。
　　 按照“從實踐中來，到實踐中去”的基本思想，我們從各級科研課題和新藥臨床研究中總結歸納經驗，形成理論雛形，進入研究實踐中驗證，再修正，再驗證，重點解決了3項關鍵技術(中醫(yī)藥臨床療效評價應充分考慮中藥的3個顯著特點，中藥適應證設計與效應評價方法，引入了盲態(tài)評價技術、探索性臨床試驗設計技術、個案研究方案設計技術、SAS編程統(tǒng)計分析技術等

6、臨床評價技術成果)，制定了中醫(yī)藥干預目標病證的證候設計技術規(guī)程、目標病證干預效應評價技術規(guī)程、中醫(yī)藥臨床研究干預對照選擇技術規(guī)程、多中心臨床研究隨機化方案設計技術規(guī)程等14項技術規(guī)范。
　　 我們研制建設了電子CRF和數(shù)據(jù)管理系統(tǒng)和中心隨機化分配系統(tǒng)等軟硬件系統(tǒng)，向5個疾病課題研究提供數(shù)據(jù)采集、數(shù)據(jù)管理、中心隨機化分配等技術支持。引進并完善了數(shù)據(jù)與安全監(jiān)察技術。
　　 中醫(yī)臨床研究共性技術規(guī)范的研究成果在本項目各課題組研

7、討交流會議上報告，并多次在全國性的學術會議上報告。我們所承擔的中藥干預性治療臨床研究方案關于受試人群的選擇，設計了“研究藥物適應證候辨證標準”，不再籠統(tǒng)地稱為“證候診斷標準”；設計了“目標疾病綜合療效評定標準”(可以簡稱為“綜合療效評定標準”)，不再籠統(tǒng)的稱為“證候療效標準”；設計“研究藥物目標效應指標量化分級標準”，不再籠統(tǒng)的稱為“證候分級量化標準”，獲得了研究參加機構專家的認可。本項目的5個疾疾病題臨床研究受試人群的證候辨證標準的設

8、計，也體現(xiàn)了干預措施所針對的疾病和證候屬性，選擇針對目標疾病的效應指標作為主要療效指標。
　　 電子CRF和數(shù)據(jù)管理系統(tǒng)，已經有48項臨床研究122家單位通過該系統(tǒng)報告了21027例研究數(shù)據(jù)，其中本項目有5個疾病課題8項臨床研究共計5876例通過電子CRF報告研究數(shù)據(jù)(其中證候學研究4062例，療效評價研究1814例)，并提供了雙份錄入一致性的核對(數(shù)據(jù)雙份錄入不一致的提醒核對數(shù)據(jù)647779次)，電子數(shù)據(jù)邏輯審查(發(fā)出疑問數(shù)據(jù)