基因編輯技術(shù)最新進(jìn)展

1、基因編輯技術(shù)最新進(jìn)展人體內(nèi)已命名的基因共有25000多條，目前已知一部分基因（3000）的突變會引起各類疾病。對于此類疾病的治療，最本質(zhì)的手段是通過一些方法將突變后的遺傳物質(zhì)矯正回原來的狀態(tài)。這類方法被稱為遺傳療法（geictherapies）。目前最廣泛的遺傳療法手段為：1.以病毒載體感染方式引導(dǎo)的源基因?qū)耄?.以RNA干擾方式引導(dǎo)的目的基因表達(dá)下調(diào)。這些手段在治療嚴(yán)重復(fù)合型免疫缺陷疾?。⊿CID）以及WiskottAldrich綜

2、合征方面獲得了成功。盡管如此，RNAi技術(shù)在應(yīng)用的廣泛性上還存在局限?；蚓庉嫾夹g(shù)（genomeeditingtechnologies）是針對DNA本身進(jìn)行的操作手段。最近應(yīng)用型基因編輯領(lǐng)域的“鼻祖“，美國麻省理工學(xué)院張鋒教授等人基因編輯在疾病治療方面的應(yīng)用模式主要為：矯正沉默有害突變，插入保護(hù)性突變，加入治療性基因以及敲除病毒DNA。對于突變引起的有害基因的活化，可以通過簡單的沉默或敲除的方式達(dá)到治療的目的，如亨廷頓氏舞蹈癥（一種顯性

3、突變引起的家族性遺傳病），但是對于突變引起的正?；虻氖Щ?，則需要通過HDR的方式對目的序列進(jìn)行編輯，使其恢復(fù)到原有的健康狀態(tài)，如泰薩氏?。ㄒ环N隱性基因突變引起的遺傳性疾病）?；蚓庉嫷男驶蚓庉嫷男适艿骄庉嫹绞?，細(xì)胞類型，位點序列等多個因素的影響?？傮w上來講，NHEJ要比HDR效率更高。對于我們更關(guān)心的HDR方式，主要受到4個因素的影響：1，修飾的本質(zhì)，如改變的序列幅度；2，其識別特異性的干擾，如NHEJ可能干擾DSB造成的針對H