促進(jìn)我國罕見病患者藥品可及性的管理策略研究.pdf

1、研究目的：近年來我國出現(xiàn)了一系列罕見病患者無藥可治或用藥短缺的情況，罕見病患者的用藥狀況不容樂觀，生命健康受到嚴(yán)重威脅。為改善我國罕見病患者的用藥狀況，本研究從促進(jìn)我國罕見病患者用藥可及性視角，對我國罕見病患者藥品可及性狀況、國際罕見病藥品制度體系構(gòu)成與我國罕見病藥品制度建設(shè)環(huán)境進(jìn)行系統(tǒng)的分析，以期為我國罕見病藥品制度的建設(shè)提供一些政策決策依據(jù)。 研究方法：依據(jù)研究內(nèi)容需要整體采取文獻(xiàn)研究與實(shí)證研究方法。其中，文獻(xiàn)研究應(yīng)用描述性

2、研究法、比較分析法；實(shí)證研究包括現(xiàn)存統(tǒng)計數(shù)據(jù)分析法、典型案例分析法和專家訪談法。 主要研究結(jié)果： 1. 罕見病與罕見病藥品的概念與性質(zhì)。罕見病WHO定義為發(fā)病率在0.65‰～1‰之間的疾病或病征。目前WHO已確認(rèn)的罕見病約5000～6000種，約占人類疾病的10％。罕見病中約80％為遺傳性疾病，90％為嚴(yán)重性疾病。盡管單一罕見病的發(fā)病率低，受累人群少，但整體罕見病受累人群相當(dāng)大，歐美總計的受累人群大約有5000～6000

3、多萬人。目前，大部分的罕見疾病沒有恰當(dāng)?shù)乃幬镏委煛：币姴∷幤泛喎Q為罕用藥，是以罕見病為目標(biāo)，用于治療、預(yù)防、診斷這類疾病且商業(yè)投資價值低的藥品。罕用藥由于市場容量小，商業(yè)利潤低，在市場經(jīng)濟(jì)的條件下，醫(yī)藥企業(yè)自愿投資罕用藥研發(fā)、生產(chǎn)與供應(yīng)的可能性幾乎為零。罕用藥低流量、低商業(yè)價值與高成本，使得衛(wèi)生事業(yè)的公益性與醫(yī)藥微觀組織的經(jīng)濟(jì)性之間存在嚴(yán)重的沖突。因此，在市場經(jīng)濟(jì)條件下，要促進(jìn)患者罕用藥的可及性，政府干預(yù)必不可少。 2. 罕見病

4、藥品可及性的概念與評價指標(biāo)。本文創(chuàng)新性地將藥品可及性的含義界定為系統(tǒng)促進(jìn)藥品從物質(zhì)狀態(tài)轉(zhuǎn)化為健康價值的過程。這一實(shí)現(xiàn)藥品健康價值的過程包括了三個環(huán)節(jié)：擁有治療藥品（藥品從無到有的可獲得性過程）、可及治療藥品、合理使用治療藥品。由于罕見病患者的健康需要與罕見病藥品的有效供給之間存在嚴(yán)重的缺口，所以，對于罕見病藥品可及性的含義在這里更強(qiáng)調(diào)醫(yī)藥衛(wèi)生系統(tǒng)能滿足人們用藥需要的保障能力，尚不涉及系統(tǒng)保證藥品質(zhì)量能力與藥品被合理利用的程度。從患者可及

5、藥品的過程出發(fā)，結(jié)合國內(nèi)外對藥品可及性和醫(yī)療衛(wèi)生可及性影響因素與評價指標(biāo)研究成果，得出影響罕見病藥品可及性的5個關(guān)鍵指標(biāo)：可獲得性、可利用性、可供應(yīng)性、可負(fù)擔(dān)性和系統(tǒng)反應(yīng)性。 3.我國罕見病患者藥品可獲得性狀況。1983-2007.12年間美國上市的針對315種罕見病征的罕用藥約有254個，其中約有130個罕用藥在我國上市，占美國獲準(zhǔn)上市罕用藥總數(shù)的51.18％（130/254）。美國、日本、歐盟上市前八位疾病系統(tǒng)的罕用藥共涉及

6、95種罕見病、178種罕用藥，我國上市85個，占47.75％（85/178）。 4.我國罕見病藥品研究項(xiàng)目分布情況。1999-2007年度國家自然科學(xué)基金資助32種罕見病征366個基礎(chǔ)研究項(xiàng)目，共計8935.8萬元，其中藥物研究項(xiàng)目63項(xiàng)，共計1487萬元，占總金額的16.7％；在投入疾病類型上，消化系統(tǒng)和代謝系統(tǒng)罕見病、罕用藥的基礎(chǔ)研究投入上相對較低，分別占項(xiàng)目總數(shù)的0.27％、0.82％；血液和造血系統(tǒng)罕見病的基礎(chǔ)研究投入相

7、對較高，占項(xiàng)目總數(shù)的66.12％，投入經(jīng)費(fèi)占項(xiàng)目總經(jīng)費(fèi)的69.41％；在國家863計劃、973計劃資助項(xiàng)目中涉及罕見病、罕用藥內(nèi)容共7項(xiàng)；國家科技型中小企業(yè)技術(shù)創(chuàng)新基金項(xiàng)目共資助我國的中小型生物醫(yī)藥企業(yè)開展罕用藥創(chuàng)新項(xiàng)目15項(xiàng)。目前，我國罕見病藥品研發(fā)投入以政府投入為主，但是投入分布零散，沒有總體布局與步驟，投入金額少，投入產(chǎn)出績效不明顯。 5.我國罕見病患者用藥可及性障礙分析。 （1）罕見病患者罕用藥的可利用障礙：罕見

8、病臨床上不易確診，無法得到恰當(dāng)藥物治療，或用藥存在風(fēng)險；疾病確診但無藥可治或有藥治療但專利新藥昂貴、老藥易出現(xiàn)生產(chǎn)性或區(qū)域性短缺；醫(yī)療專家或區(qū)域性專業(yè)醫(yī)療服務(wù)機(jī)構(gòu)，獲得有效治療藥物的信息匱乏。 （2）罕用藥的生產(chǎn)、流通和使用階段的供應(yīng)障礙：供應(yīng)來源相對單一，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)組織缺乏利潤動機(jī)，醫(yī)生缺乏標(biāo)準(zhǔn)的診療知識與信息，無法提供有效藥品供應(yīng)。 （3）罕見病患者罕用藥的可負(fù)擔(dān)狀況：診療周期長，缺乏醫(yī)療保險，疾病經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)沉重。

9、 （4）影響醫(yī)藥衛(wèi)生系統(tǒng)及時供應(yīng)罕用藥反應(yīng)能力的障礙因素：沒有罕見病與罕用藥的明確界定，沒有頒布罕用藥國家藥品目錄、臨床用藥指南或藥師手冊，系統(tǒng)內(nèi)從業(yè)者對罕見病與罕用藥缺乏統(tǒng)一認(rèn)識，患者及時獲得有效替代治療藥物的機(jī)會低；在宏觀與微觀上都沒有建立罕見病與罕用藥的信息平臺；缺乏藥品短缺供應(yīng)的宏觀協(xié)調(diào)機(jī)制；醫(yī)務(wù)工作者普遍缺乏罕見病診療技能與罕用藥正確使用的專項(xiàng)培訓(xùn)，醫(yī)院采購藥品存在流通渠道限制等問題。 6.國際促進(jìn)患者罕用藥可及性的

10、管理制度體系的構(gòu)成是一種以產(chǎn)業(yè)激勵政策為導(dǎo)向的促進(jìn)患者罕用藥可及性的公共衛(wèi)生政策。但要解決罕用藥可及性問題，不僅是一部罕用藥傾斜政策的作用，而是與國家的醫(yī)學(xué)科學(xué)、生物技術(shù)、新藥研發(fā)的激勵制度、醫(yī)藥企業(yè)風(fēng)險投資制度、藥品短缺供應(yīng)制度、醫(yī)療保險制度、罕見病信息管理制度、醫(yī)務(wù)工作者的在職培訓(xùn)計劃等全方位的制度設(shè)計相互配合共同作用的結(jié)果。 研究結(jié)論：要改善我國罕見病患者的用藥現(xiàn)狀，需要從以下10方面入手： （1）國家應(yīng)提高重視程

11、度，明確政府責(zé)任。 （2）明確罕見病與罕用藥的界定。 （3）建立罕見病與罕用藥信息管理系統(tǒng)。 （4）建立從罕用藥研發(fā)到生產(chǎn)、流通、使用管理全過程的激勵機(jī)制。 （5）建立以醫(yī)院為主導(dǎo)的罕用藥協(xié)議供應(yīng)模式。 （6）提高基層醫(yī)療機(jī)構(gòu)與社區(qū)衛(wèi)生服務(wù)中心罕見病診療水平。 （7）加強(qiáng)罕見病與罕用藥的健康教育。 （8）完善醫(yī)療保險制度，設(shè)立罕用藥藥品報銷目錄，提高患者用藥的可負(fù)擔(dān)性。 （

12、9）在國家藥品儲備中增設(shè)罕用藥儲備。 （10）建立我國罕用藥的技術(shù)審評機(jī)構(gòu)，積極參與國際合作。 創(chuàng)新點(diǎn)： （1）首次在我國以藥品可及性視角研究罕見病藥品的管理，首次引入系統(tǒng)反應(yīng)性作為罕見病藥品的可及性指標(biāo)。 （2）創(chuàng)建了八大疾病系統(tǒng)95種罕見病178個罕用藥的國內(nèi)與國際信息資源庫，這是我國罕用藥制度建設(shè)的基礎(chǔ)。 （3）采用一些新的思路研究罕用藥制度。從藥品可及性視角出發(fā)，發(fā)現(xiàn)國際罕用藥制度所產(chǎn)生的