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1、該課題系統(tǒng)研究了國(guó)外罕用藥政策的歷史、現(xiàn)狀和發(fā)展趨勢(shì),對(duì)美國(guó)和日本的罕用藥政策及實(shí)施以來的效果進(jìn)行了對(duì)比分析;運(yùn)用經(jīng)濟(jì)學(xué)理論分析罕用藥管理中的主要問題和不同政策干預(yù)手段對(duì)各方利益和決策行為的影響;詳細(xì)分析了中國(guó)目前有關(guān)罕用藥管理的政策規(guī)定、罕見病診療與罕用藥研究開發(fā)情況,并選取六種神經(jīng)系統(tǒng)罕見病進(jìn)行典型調(diào)查研究,根據(jù)國(guó)外經(jīng)驗(yàn)和專家咨詢結(jié)果提出了中國(guó)罕用藥認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)和管理政策建議.研究結(jié)論:美國(guó)和日本的罕用藥管理政策都取得了極大成功,罕用藥
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