藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)及醫(yī)療大數(shù)據(jù)分析在循證醫(yī)學(xué)管理中的應(yīng)用-宣建偉廣州2015-10-23

1、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)及醫(yī)療大數(shù)據(jù)分析在循證醫(yī)學(xué)管理中的應(yīng)用,宣建偉, PhD. 中山大學(xué)藥學(xué)院醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)研究所所長(zhǎng)，教 美國(guó)佛羅里達(dá)大學(xué)臨床教授， 復(fù)旦大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院顧問教授 國(guó)家藥物政策與醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)經(jīng)濟(jì)研究中心研究員 國(guó)際衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)會(huì)亞太分會(huì)顧問委員會(huì)主席廣州, 10-23,

2、 2015,美國(guó)：醫(yī)療保健費(fèi)用迅速增長(zhǎng)，藥品費(fèi)用上升幅度是其他消費(fèi)品的2-3倍我國(guó)：衛(wèi)生費(fèi)用急劇上漲。2001-2010年，十年內(nèi)年均上漲幅度近30%。其中，藥品費(fèi)用占衛(wèi)生總費(fèi)用的比例達(dá)50%。我國(guó)藥品費(fèi)用年增長(zhǎng)率約20%；遠(yuǎn)遠(yuǎn)高于國(guó)內(nèi)生產(chǎn)總值增長(zhǎng)率（約10%）,面臨挑戰(zhàn)：全球性醫(yī)療/藥品費(fèi)用的急劇上漲,衛(wèi)生費(fèi)用支付方希望尋求一種工具用以評(píng)估創(chuàng)新的價(jià)值以及償付的可行性,臨床效果是否令人信服？哪些患者能從中受益？預(yù)算是否足以支付

3、？總的來(lái)講，是否值得去償付？如果可以選擇，我會(huì)償付哪種藥品？,,,,,支付方/決策者的需求,,合算性,產(chǎn)業(yè)界/競(jìng)爭(zhēng)的需求,法規(guī)方面的準(zhǔn)入并不能保證市場(chǎng)上的成功- 法規(guī)上的準(zhǔn)入 = 獲準(zhǔn)進(jìn)入市場(chǎng)- 法規(guī)上的準(zhǔn)入并不 意味著市場(chǎng)的認(rèn)可以及政 府或私人支付方的償付 產(chǎn)品區(qū)分的需求 - 派生藥品，如何區(qū)分 -仿制品進(jìn)入，原研藥價(jià)格合理性何在？,產(chǎn)業(yè)界/競(jìng)爭(zhēng)的需求– 前瞻,安全性、有效

4、性、質(zhì)量,可支付性及對(duì)醫(yī)療服務(wù)的影響,,臨床效益& 成本效果,適宜性,第4關(guān),第5關(guān),第6關(guān),藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)是經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)估在醫(yī)藥領(lǐng)域的一種應(yīng)用,7,經(jīng)濟(jì)學(xué),藥物經(jīng)濟(jì)學(xué),藥物的“性價(jià)比”,,藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)估,8,藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)（pharmacoeconomics) 評(píng)估：是通過比較各種藥物治療方案的全部預(yù)期健康結(jié)果和全部預(yù)期成本/花費(fèi)對(duì)備擇方案作出整體性價(jià)比評(píng)估的一種方法。評(píng)估結(jié)果提供給決策者作為進(jìn)行選擇和決策時(shí)的參數(shù)和依據(jù)。健康結(jié)果評(píng)估

5、和成本/花費(fèi)分析是藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究的兩大重要部分,健康結(jié)果,9,效果（Effectiveness）,效用（Utility）,效益（Benefit）,,中間指標(biāo)：如血壓、血脂、血糖等生化指標(biāo)(biomarkers)終點(diǎn)指標(biāo)：如避免心肌梗死、中風(fēng)、糖尿病等疾病狀態(tài)(morbidity)的發(fā)生，避免疾病導(dǎo)致的死亡(mortality)等,質(zhì)量調(diào)整生命年（Quality-adjusted Life Year, QALY）：將一個(gè)人的實(shí)際

6、生存年數(shù)換算為相當(dāng)于完全健康的人生存了幾年。,以貨幣計(jì)量的健康結(jié)果，例如：多生存一年價(jià)值為10萬(wàn)美金等,在藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究中，效果的測(cè)定應(yīng)盡可能采用終點(diǎn)指標(biāo),,10,例：PCI術(shù)的藥物治療,,,11,CREDO研究結(jié)果顯示，PCI術(shù)后氯吡格雷治療從1月延長(zhǎng)至1年，可顯著降低心梗、卒中和心血管性死亡復(fù)合事件的發(fā)生率。,Beinart, Sean C., et al. "Long-term cost effectiveness of

7、 early and sustained dual oral antiplatelet therapy with clopidogrel given for up to one year after percutaneous coronary intervention: results from the clopidogrel for the reduction of events during observation (CREDO)

8、trial." Journal of the American College of Cardiology 46.5 (2005): 761-769.,臨床研究中常使用心梗、卒中和心血管性死亡復(fù)合終點(diǎn)，在藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究中可將此換算為損失生命年。研究顯示，PCI術(shù)后氯吡格雷治療從1月延長(zhǎng)至1年，可使患者增加0.192個(gè)生命年。,Beinart, Sean C., et al. "Long-term

9、cost effectiveness of early and sustained dual oral antiplatelet therapy with clopidogrel given for up to one year after percutaneous coronary intervention: results from the clopidogrel for the reduction of events during

10、 observation (CREDO) trial." Journal of the American College of Cardiology 46.5 (2005): 761-769.,氯吡格雷治療相關(guān)的損失生命年,*: 具有顯著性差異,成本分析,13,成本構(gòu)成,直接醫(yī)療成本,直接非醫(yī)療成本,,是指某種治療方案所消耗的醫(yī)療資源，如藥費(fèi)、醫(yī)療費(fèi)、檢驗(yàn)費(fèi)、護(hù)理費(fèi)、住院費(fèi)等。,病人因?qū)で筢t(yī)療服務(wù)而直接消耗

11、的醫(yī)療資源以外的資源，如交通費(fèi)、食宿費(fèi)、營(yíng)養(yǎng)食品費(fèi)等。,由于疾病、傷殘或死亡造成的患者和其家庭的勞動(dòng)時(shí)間及生產(chǎn)率損失（Productivity Loss），包括休學(xué)、休工、早亡等所造成的工資損失等。,因疾病或?qū)嵤╊A(yù)防、診斷等醫(yī)療服務(wù)所引起的疼痛、憂慮、緊張等生理上和精神上的痛苦及不適。,,14,直接醫(yī)療成本不僅是治療該疾病的費(fèi)用，還包括并發(fā)癥和不良預(yù)后等產(chǎn)生的醫(yī)療費(fèi)用；而合理用藥方案會(huì)減少住院、檢查、手術(shù)等與不良預(yù)后相關(guān)的醫(yī)療成本。,單

12、位：美元*: 具有顯著性差異,Beinart, Sean C., et al. "Long-term cost effectiveness of early and sustained dual oral antiplatelet therapy with clopidogrel given for up to one year after percutaneous coronary intervention: result

13、s from the clopidogrel for the reduction of events during observation (CREDO) trial." Journal of the American College of Cardiology 46.5 (2005): 761-769.,如何綜合判斷某治療方案是否值得呢？,15,增量成本效果比(ICER)：每增加一個(gè)單位的效果所增加的成本

14、ICER = 𝑪 D ? 𝑪 C 𝑬 D ? 𝑬 C = ?𝑪 ?𝑬,效果較好成本也較高時(shí)，需考慮增量成本效果比,ICER的閥值,ICER的閥值：通常采用WHO的推薦標(biāo)準(zhǔn)ICER3倍人均GDP:增加的成本不值得美國(guó)： 50,000 USD/QALY英國(guó)： 20-30,000 BL/QALY,爭(zhēng)議區(qū)域,B,C,D,A,,

15、,,,,,?,?,,,什么是經(jīng)濟(jì)模型？,在臨床決策分析中使用的方法來(lái)提高我們系統(tǒng)的了解，并預(yù)測(cè)自己的行為在不確定條件下用系統(tǒng)的循證分析方法來(lái)支持決策 綜合考慮了給藥方式和臨床管理相關(guān)的功效，安全性，成本和變量一個(gè)精心構(gòu)建的模型可以幫助決策者評(píng)估一個(gè)產(chǎn)品在各種環(huán)境下可能造成的影響 它們可以輔助內(nèi)部和外部決策，例如是否列入醫(yī)院處方，產(chǎn)品使用等,醫(yī)療大數(shù)據(jù)分析用于支持臨床診療決策及疾病管理從而全面提高醫(yī)療質(zhì)量,什么是大數(shù)據(jù),大數(shù)據(jù)不

16、僅僅是“ 很大的數(shù)據(jù)”高容量（High Volume）:數(shù)據(jù)收集在指數(shù)增長(zhǎng)。常用的數(shù)據(jù)已經(jīng)通常超過TB級(jí)別,大 速度 （High Velocity）數(shù)據(jù)收集頻率已經(jīng)接近實(shí)時(shí)和數(shù)據(jù)流，遠(yuǎn)遠(yuǎn)不局限于少量周期性的報(bào)表。多樣性 （High Variety）大量的信息已經(jīng)趨向于非結(jié)構(gòu)性數(shù)據(jù)。 其中包括臨床評(píng)估記錄，醫(yī)療圖像，錄像，基因表達(dá)，網(wǎng)絡(luò)媒體。,“死后升天”已經(jīng)過時(shí)了。時(shí)髦的說(shuō)法是上載到云盤,衛(wèi)生決策中的重要數(shù)據(jù)源,藥廠:市

17、場(chǎng)營(yíng)銷數(shù)據(jù)醫(yī)療數(shù)據(jù)研發(fā)數(shù)據(jù),醫(yī)保組織:報(bào)銷數(shù)據(jù)管理人群的基本數(shù)據(jù),醫(yī)療業(yè)者:電子醫(yī)療檔案臨床測(cè)試結(jié)果臨床評(píng)估記錄,患者:社交網(wǎng)絡(luò)行為數(shù)據(jù)患者提供的療效數(shù)據(jù),政府管理機(jī)關(guān):政策和規(guī)范數(shù)據(jù),實(shí)踐證據(jù)是大數(shù)據(jù)的重要組成部分,實(shí)踐證據(jù)(RWE) 是除去隨機(jī)臨床試驗(yàn) (RCT)外的全部數(shù)據(jù)電子醫(yī)療檔案(EMR)各種歷史性和預(yù)期性的治療觀察記錄數(shù)據(jù)庫(kù)醫(yī)保機(jī)構(gòu)的報(bào)銷記錄實(shí)踐證據(jù)的重要特性:屬于非介入性的觀測(cè)記錄無(wú)法干

18、預(yù)或者影響治療決定 無(wú)法干預(yù)或者影響患者的醫(yī)療管理實(shí)踐證據(jù)的優(yōu)點(diǎn):強(qiáng)調(diào)群體效用而非個(gè)體功效提供真實(shí)的醫(yī)療資源和治療成本評(píng)估可以評(píng)估長(zhǎng)期治療的成本和效果,古之達(dá)人，推而通之，大而天地山河，細(xì)而秋毫微塵，此心無(wú)所不在，無(wú)所不見。是以小中見大，大中見小，一為千萬(wàn)，千萬(wàn)為一，皆心法爾?！　∷?#183;蘇轍《洞山文長(zhǎng)老語(yǔ)錄》,“小中見大” 和 “大中見小”,演繹,不完全歸納,RCT,RWE,患者數(shù)據(jù)的演變(記錄),24,,,,(Pap

19、er) Medical Records,Electronic Medical Records,Simply Medical Data (Or Just Data),,,,,,慢性阻塞性肺病患者惡化預(yù)測(cè)目標(biāo) 從臨床醫(yī)療大數(shù)據(jù)中查看慢性阻塞性肺病患者的惡化情況，用預(yù)測(cè)模型預(yù)測(cè)，然后通過干預(yù)手段識(shí)別高危人群。 結(jié)果 通過對(duì)臨床醫(yī)療數(shù)據(jù)的回歸分析建立數(shù)學(xué)模型，可以準(zhǔn)確地預(yù)測(cè)慢性阻塞性肺病急性發(fā)作的概

20、率和成本。,單病種管理實(shí)例,27,糖尿病管理卡,糖尿病管理,糖尿病隨訪表,糖尿病質(zhì)控,血糖曲線圖,28,醫(yī)療和公衛(wèi)整合,高血壓管理,高血壓患者隨訪,患者血壓曲線圖,高血壓質(zhì)量控制,新診斷二型糖尿病人的用藥管理目標(biāo) 在臨床大數(shù)據(jù)中查找和辨認(rèn)新診斷出的二型糖尿病病人的用藥方式，以支持處方選擇,C:\users\data\JX,臨床路徑管理實(shí)例,臨床決策支持實(shí)例,非小細(xì)胞肺癌治療用藥方案選擇 IBM and Me

21、morial Sloan Kettering 各種藥物治療NSCLC的花費(fèi)及生存研究結(jié)果,深入分析結(jié)果,轉(zhuǎn)換／終止停止后回到同樣的治療阿侖膦酸鈉－每天:639 (34.4%)阿侖膦酸鈉－每周:211 (31.6%)利塞膦酸鈉－每天:74 (24.7%)終止雙膦酸鹽治療阿侖膦酸鈉－每天:948 (51.1%)阿侖膦酸鈉－每周:460 (69%)利塞膦酸鈉－每天:149 (49.7%),Social and

22、economic Implication,Besides the wonderful science behind the precision medicine, there are significant social economic and policy issues related to the successful application of precision medicine in the real world prac

23、tice.,Care pathway analysis（臨床決策分析 精準(zhǔn)醫(yī)療）,The color indicates the odds ratio for a given outcome of the pattern, where blue means high value and red indicates low value.,總結(jié),大數(shù)據(jù)革新是當(dāng)前的趨勢(shì)大數(shù)據(jù)對(duì)于衛(wèi)生決策可能產(chǎn)生深遠(yuǎn)影響評(píng)估治療方式的性價(jià)比醫(yī)保定價(jià)和報(bào)銷