用轉座子與RNA-DNA嵌合寡核苷酸探討靶向性基因治療.pdf_第1頁
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文檔簡介

1、基因治療是指將遺傳物質導入患者體內,以使患者獲得有益治療的一種新型治療方式.目前限制基因治療的主要障礙是基因轉移系統(tǒng)不能滿足臨床要求.在臨床方案中應用較為廣泛的病毒載體和非病毒載體存在的主要不足是基因轉移效率達不到臨床要求及載體沒有靶向性.一般來說,基因治療的靶向性分為三個水平:組織特異性的基因轉移、轉移基因整合的特異性及轉移基因的適宜表達.近年來,很多實驗室認識到其重要性并開始從事該方面研究.目前靶向性基因治療已成為基因治療領域熱點之

2、一.該研究以多種人源細胞系為模型,探討了RNA/DNA寡核苷酸對基因組中與HPFH相關的位點的突變作用.結果發(fā)現(xiàn)嵌合體修復術可突變Aγ與Gγ基因的調控序列.通過有限稀釋,篩選到靶位點已成功突變的單細胞克隆.表明該種技術可望應用于各種類型的β地貧基因治療.另外人們發(fā)現(xiàn)不同細胞系對嵌合體的反應性不同.熒光標記的寡核苷酸轉染試驗說明寡核苷酸轉染Hela、K562等細胞效率相近,但在Hela及CMK細胞中能檢測到定點突變作用,而在K562及HE

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