同胞供者造血干細胞移植治療重型再生障礙性貧血41例療效分析.pdf

1、目的:
　　 評價人組織相容性抗原(HLA)匹配同胞供者異基因造血干細胞移植(MSDallo-HSCT)治療重型再生障礙性貧血(SAA)患者的療效。
　　 方法:
　　 回顧性分析我院2003年5月-2011年8月31日接受MSD allo-HSCT治療的41例SAA患者臨床資料，其中SAA-Ⅰ型患者28例，SAA-Ⅱ型患者9例，肝炎后再障患者4例，中位年齡23(5-41)歲，異基因骨髓移植(allo-BMT)1

2、7例，異基因外周血干細胞移植(allo-PBSCT)24例，預處理方案應用環(huán)磷酰胺(CY)+抗胸腺細胞球蛋白(ATG)+氟達拉濱(Flu)20例，應用CY+ATG+Flu+阿糖胞苷(Ara-C)±白消安(Bu)或馬法蘭(Mel)21例，移植物抗宿主病(GVHD)預防方案采用環(huán)孢素A(CSA)加短療程甲氨蝶呤(MTX)患者25例，他克莫司(FK506)加短療程甲氨蝶呤(MTX)患者16例，allo-BMT組患者回輸CD34+細胞中位數3.

3、48(2.39-4.8)×106/kg;allo-PBSCT組患者回輸CD34+細胞中位數2.95(1.27-5.98)×106/kg。
　　 結果:
　　 41例患者移植后均獲得造血重建(100％),中性粒細胞(ANC)恢復至≥0.5×109/L中位時間14（10-23）天，血小板(PLT)恢復至≥20×109/L中位時間19(8-38)天。12例患者發(fā)生急性移植物抗宿主病(aGVHD)(29.3%±7.1%)，其中Ⅰ

4、-Ⅱ度aGVHD11例,Ⅳ度aGVHD1例，2例患者發(fā)生慢性移植物抗宿主病(cGVHD)，其中局限型與廣泛型cGVHD各1例。4例患者出現移植排斥(GR)(11.8%±5.7%)，進行供者外周血干細胞輸注后均恢復造血并存活。41例患者中死亡5例(18.9%±9.0%)，其中1例患者死于廣泛型cGVHD,4例患者死于侵襲性真菌感染(IFIs)。中位隨訪23(3-79)個月,36例患者生存，預期5年生存率(OS)81.1%±9.0%，無病生

5、存率(DFS)68.4%±11%，移植相關死亡率(TRM)18.9%±9.0%。單因素分析結果顯示，移植后OS率較低與選用PBSCT、發(fā)生aGVHD、回輸CD34+數量≤2.5×106/kg、移植前輸注紅細胞＞30u、移植后發(fā)生IFIs顯著相關（P值分別為0.034、0.001、0.006、0.000和0.001)；移植后發(fā)生aGVHD與供受者ABO血型不同、移植前輸注PLT＞100u、輸注紅細胞＞30u、回輸CD34+數量≤2.5×1