重型再生障礙性貧血的單中心治療模式及療效分析.pdf

1、目的：
　　HSCT和IST是目前重型再生障礙性貧血患者的兩種標(biāo)準(zhǔn)治療方式，但是其中一些問(wèn)題仍存在爭(zhēng)議或未有定論，且多數(shù)均為國(guó)外數(shù)據(jù)，因此，整理本中心再障患者的資料，分析重型再障HSCT和IST（ALG/ATG+CsA）后的療效和并發(fā)癥、比較兔源ATG和豬源ALG、異基因造血干細(xì)胞移植不同移植方式對(duì)治療效果的影響。
　　方法：
　　回顧性分析2004年1月-2013年10月期間我院收治的102例行IST（39例）和HS

2、CT（63例）的重型再障(SAA)及極重型再障（VSAA）患者的臨床資料，比較分析HSCT和IST（ALG/ATG+CsA）后的總體療效（總體生存率）、并對(duì)比兔源ATG和豬源ALG療效和并發(fā)癥（感染、發(fā)熱、皮疹、高血壓、血清病）、不同移植方式療效和并發(fā)癥（感染、急性移植物抗宿主病、慢性移植物抗宿主病等），組間比較使用獨(dú)立樣本t檢驗(yàn)，GraphPad Prism5統(tǒng)計(jì)學(xué)軟件制作生存曲線，log-rank檢驗(yàn)進(jìn)行組間差異性比較，P＜0.05

3、有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義,P＜0.01有顯著統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。
　　結(jié)果：
　　1.IST和HSCT組，整體生存率（overall survival rate，OS）分別為84％和95%（P=0.12）。
　　按年齡分組，≤19歲，IST和HSCT組OS分別為91%、90%（P=0.90）；20～39歲年齡段分別為91%、96%（P=0.30）；≥40歲，分別為40%和100%（P=0.045）。按疾病嚴(yán)重程度分組，SAA兩種治療方式O

4、S分別為90%、100%（P=0.071），VSAA患者OS分別為66%、91%（P=0.16）。IST、不全相合HSCT、同胞全相合HSCT OS分別為85%、86%、97%（P=0.13）。
　　2.IST組，≤19歲和20～39歲患者OS均為91%，而≥40歲患者OS為40%（P=0.12）。SAA和VSAA患者OS分別為90%、66%（P=0.18）。
　　3.HSCT組，≥40歲患者OS為100%，≤19歲和20～

5、39歲患者OS分別為90%、96%（P=0.42）。SAA和VSAA患者OS分別為100%、91%（P=0.087）。
　　4.IST治療組中，豬源ALG（n=23）和兔源ATG（n=16）發(fā)生感染概率分別為26.1%、56.2%（X2=3.63，P=0.057），發(fā)熱為21.7%、56.2%（X2=4.88，P=0.027），皮疹為0%、25%，高血壓為0%、9.1%，血清病為30.4%、12.5%（X2=1.71，P=0.18

6、）。
　　5.HSCT組中，不全相合（n=15）、同胞全相合（n=48）感染概率為60%、50%（X2=0.46，P=0.49），急性移植物抗宿主病概率為53.3%、18.75%（X2=6.94，P=0.008），慢性移植物抗宿主病概率為20%、25%（X2=0.53，P=0.47）。
　　6.費(fèi)用比較：HSCT組總體平均費(fèi)用（227503.8元）高于IST組（186168.4元）（P=0.049），不全相合組費(fèi)用（3076

7、41.7元）高于IST組（P=0.01），全相合組（215006.3元）高于IST組（P=0.17），不全相合組高于全相合組（P=0.13）。
　　結(jié)論：
　　1.IST和HSCT（包括全相合和不全相合）兩種治療方式OS無(wú)明顯顯著差異，有供體，首選移植，≥40歲效果欠佳。
　　2.豬源ALG在感染、發(fā)熱、高血壓、皮疹并發(fā)癥的發(fā)生率低于兔源ATG。
　　3.不全相合的造血干細(xì)胞移植方式不增加感染發(fā)生率，但aGVHD