四川省兒童血友病A預(yù)防治療臨床分析.pdf

1、目的：
　　通過回顧性分析61例實(shí)施預(yù)防治療的兒童血友病A的病例資料，了解四川省兒童血友病A的預(yù)防治療實(shí)施現(xiàn)狀及療效，為進(jìn)一步改善預(yù)防治療方案及提高血友病患兒的生活質(zhì)量提供依據(jù)。
　　方法：
　　通過查詢2008年1月1日至2015年8月1日在成都市婦女兒童中心醫(yī)院血友病中心登記注冊的血友病A患兒門診病歷及住院病歷，并電話隨訪和核實(shí)，搜集和分析實(shí)施預(yù)防治療的兒童血友病 A的病例資料。
　　結(jié)果：
　　1.一

2、般情況：2008年1月1日至2015年8月1日在成都市婦女兒童中心醫(yī)院血友病中心登記注冊的血友病A患兒共156例，其中61例（39.10％）實(shí)施過預(yù)防治療。年齡為2.16歲至18歲，中位年齡為10歲；19例（31.15%）具有陽性家族史；中型HA39例（63.93%），重型HA22例（36.07%）。
　　2.預(yù)防治療現(xiàn)狀：
　?。?）預(yù)防治療方案：初級預(yù)防治療：7例（11.48%）；二級預(yù)防治療：26例（42.62%）；三

3、級預(yù)防治療：7例（11.48%）；階段性預(yù)防治療：21例（34.43%）。
　?。?）預(yù)防治療中位開始年齡：5.75（0.67~16.58）歲；預(yù)防治療劑量：以5~25 IU/（kg.次）為主，占86.89%，中位劑量為14（5~33）IU/（kg.次）；預(yù)防治療頻率：以1~2次/周為主，占83.61%，中位頻率為1（0.25~2）次/周；預(yù)防治療中位維持時(shí)間：1.67（0.08~7.00）年。
　　3.出血情況：預(yù)防治療前

4、后關(guān)節(jié)出血次數(shù)分別為1.00（0.00~8.00）次/月、0.30（0.00~5.50)次/月，差異具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（P=0.000）。預(yù)防治療后嚴(yán)重出血事件較預(yù)防治療前減少了87.50%，差異具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（P=0.000）。
　　4.血友病骨關(guān)節(jié)?。侯A(yù)防治療前后分別有7例（11.48%）、16例（26.23%）血友病A患兒患有血友病骨關(guān)節(jié)病，差異具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（P=0.037）。其中，二級預(yù)防治療期間有9例（34.62%）患兒共

5、16個(gè)關(guān)節(jié)發(fā)展為血友病骨關(guān)節(jié)。三級預(yù)防治療期間有2例（28.57%）患兒共2個(gè)關(guān)節(jié)發(fā)展為血友病骨關(guān)節(jié)。隨訪至截止時(shí)間（2015.8.31），階段性預(yù)防治療有7例（33.33%）患兒共12個(gè)關(guān)節(jié)發(fā)展為血友病骨關(guān)節(jié)病。預(yù)防治療期間血友病骨關(guān)節(jié)新發(fā)情況與預(yù)防治療前和預(yù)防治療后關(guān)節(jié)出血情況有關(guān)（分別為r=0.388，P=0.004；r=0.434，P=0.001）。
　　5.關(guān)節(jié)行動狀況：預(yù)防治療前有20例（32.79%）患兒自我感覺關(guān)節(jié)

6、行動存在障礙，預(yù)防治療前后關(guān)節(jié)行動主觀評價(jià)無統(tǒng)計(jì)學(xué)差異。預(yù)防治療前關(guān)節(jié)行動狀況與預(yù)防治療開始年齡明顯相關(guān)（ r=0.474， P=0.000）。
　　6.安全性篩查：44例(72.13%)患兒進(jìn)行了輸血相關(guān)病毒檢查，無一例感染輸血相關(guān)病毒。38例（62.30%）進(jìn)行了抑制物篩查，7例（18.42%）出現(xiàn)了抑制物。
　　7.因子消耗：每例血友病 A患兒按需治療和預(yù)防治療平均每月所需FVIII劑量分別為38.06 IU/kg、8

7、4.71 IU/kg，預(yù)防治療FVIII費(fèi)用是按需治療的2.35倍。
　　結(jié)論：
　　1.四川省血友病 A患兒以二級預(yù)防治療及階段性預(yù)防治療為主，實(shí)施預(yù)防治療比例低、預(yù)防治療開始年齡晚、預(yù)防治療劑量小、預(yù)防治療頻率低。
　　2.四川省血友病 A患兒實(shí)施的中小劑量預(yù)防治療（5~25 IU/（kg.次），1~2次/周）能明顯改善關(guān)節(jié)出血次數(shù)、減少嚴(yán)重出血事件及血友病骨關(guān)節(jié)病的發(fā)生，但二級、三級、階段性預(yù)防治療并不能阻止血友