論罕見病用藥研制政府促進(jìn)義務(wù).pdf

1、罕見病是一類長(zhǎng)期不為人們熟悉的疾病，用于醫(yī)治這類疾病的藥物由于適用人群小，社會(huì)關(guān)注度不高，市場(chǎng)預(yù)期利潤低而長(zhǎng)期不為科研機(jī)構(gòu)和制藥企業(yè)所重視。正是由于這些原因，我國的罕見病用藥長(zhǎng)期依賴進(jìn)口，這一情況造成了嚴(yán)重的市場(chǎng)失靈問題。2007年10月1日施行的《藥品注冊(cè)管理辦法》和2009年1月7日施行的《新藥注冊(cè)特殊審批管理規(guī)定》雖然都規(guī)定了對(duì)創(chuàng)制新藥、治療疑難危重疾病的新藥實(shí)行特殊審批，但是由于具體實(shí)施細(xì)則的缺失，使這些規(guī)定長(zhǎng)期無法落到實(shí)處。一

2、方面，患者因病亟需藥品，另一方面作為藥品研制主體的科研機(jī)構(gòu)和制藥企業(yè)，卻因風(fēng)險(xiǎn)高、利潤低、法律規(guī)定的不完善和相關(guān)促進(jìn)制度的缺失而對(duì)罕見病用藥的研制望而卻步。
　　在現(xiàn)代社會(huì)的經(jīng)濟(jì)生活中，當(dāng)面臨無法通過市場(chǎng)自行調(diào)節(jié)來解決的問題時(shí)，國家干預(yù)就成為了最好的選擇。為了進(jìn)一步促進(jìn)我國罕見病用藥的研制，政府應(yīng)當(dāng)在對(duì)域內(nèi)外的相關(guān)制度進(jìn)行研究和借鑒的基礎(chǔ)上，多管齊下，做到實(shí)體與程序并舉，利用國家資金扶持、知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)、建立特殊審批機(jī)制等手段初步建

3、立系統(tǒng)的罕見病用藥研制政府促進(jìn)制度并不斷進(jìn)行完善。建立并完善我國的罕見病用藥研制政府促進(jìn)制度是保證人民群眾健康的需要，是完善我國社會(huì)保障制度的需要，更是政府應(yīng)當(dāng)履行的一項(xiàng)重要義務(wù)。
　　具體的制度構(gòu)建是我國罕見病用藥研制政府促進(jìn)義務(wù)的核心和落腳點(diǎn)。在進(jìn)行具體制度構(gòu)建時(shí)，應(yīng)當(dāng)做好相關(guān)理論研究，特別是罕見病用藥研制政府促進(jìn)制度涉及到法學(xué)、經(jīng)濟(jì)學(xué)、醫(yī)學(xué)、藥事學(xué)等多個(gè)學(xué)科，更應(yīng)當(dāng)重視基礎(chǔ)理論的研究，如果盲目進(jìn)行制度建設(shè)不但可能浪費(fèi)本已緊缺

4、的人力和無力還有可能造成相關(guān)制度不具備科學(xué)性和可操作性而成為“空中樓閣”。由于我國的罕見病用藥研制政府促進(jìn)義務(wù)長(zhǎng)期缺位，在進(jìn)行制度構(gòu)建時(shí)更應(yīng)當(dāng)慎重，在做好基礎(chǔ)理論研究的同時(shí)還應(yīng)當(dāng)對(duì)域外的相關(guān)典型制度進(jìn)行分析和總結(jié)，對(duì)域外的有益經(jīng)驗(yàn)進(jìn)行借鑒和消化，使之進(jìn)一步本土化更加適應(yīng)我國的國情從而解決罕見病用藥市場(chǎng)失靈問題。
　　本文共分為四部分:
　　第一部分為政府促進(jìn)罕見病用藥研制相關(guān)基本理論，著重對(duì)與罕見病用藥研制有關(guān)的基礎(chǔ)理論問題

5、進(jìn)行了探討。具體包括:罕見病的概念、我國罕見病現(xiàn)狀、罕見病用藥的內(nèi)涵以及外延、罕見病用藥研制的概念以及罕見病用藥研制政府促進(jìn)的概念和意義等。
　　第二部分為我國罕見病用藥研制政府促進(jìn)義務(wù)的現(xiàn)狀，該部分對(duì)我國現(xiàn)有的與罕見病用藥研制政府促進(jìn)義務(wù)有關(guān)的法規(guī)進(jìn)行了梳理，在梳理現(xiàn)有法律規(guī)定的基礎(chǔ)上總結(jié)了罕見病用藥研制政府促進(jìn)在立法上存在的不足，并且對(duì)這些不足存在的原因進(jìn)行了分析。
　　第三部分為域外罕見病用藥研制政府促進(jìn)義務(wù)考察與借鑒

6、。主要分為兩部分內(nèi)容，首先對(duì)域外有關(guān)國家和地區(qū)（歐盟、美國、日本和我國臺(tái)灣地區(qū)）的罕見病用藥研制政府促進(jìn)義務(wù)進(jìn)行了考察。其次，在對(duì)域外相關(guān)制度進(jìn)行考察的基礎(chǔ)上，分析了域外相關(guān)制度可供我國借鑒的經(jīng)驗(yàn)。
　　第四部分為全文的核心和落腳點(diǎn)，其主要內(nèi)容為完善我國罕見病用藥研制政府促進(jìn)義務(wù)的對(duì)策建議。在通過法律明確我國罕見病范圍的基礎(chǔ)上，利用基金扶持、稅收優(yōu)惠政策、價(jià)格調(diào)控措施等具體手段降低罕見病用藥研制主體的成本和風(fēng)險(xiǎn)從而激勵(lì)他們進(jìn)行罕見