異基因造血干細胞移植治療骨髓增生異常綜合征的臨床分析.pdf

1、目的：評價異基因造血干細胞移植(allogeneic hematopoietic stem celltransplantation，allo—HSCT)治療骨髓增生異常綜合征(myelodysplastic syndrome，MDS)的療效，并分析可能影響移植療效的因素，探討MDS患者接受allo—HSCT治療的適應癥和時機。
　　方法：回顧性分析1999年6月至2015年10月在浙江大學醫(yī)學院附屬第一醫(yī)院骨髓移植中心接受異基因造

2、血干細胞移植(allo-HSCT)的骨髓增生異常綜合征(MDS)及MDS轉急性白血病(AML)患者69例，統(tǒng)計并描述其臨床特征和移植后隨訪結果，分析患者的年齡、性別、疾病分型分期、移植前病程、合并癥情況、輸血依賴、鐵負荷、染色體、移植前骨髓原始細胞比例、移植前治療、移植物類型、供者選擇、供者性別、供受者血型、移植后急性移植物抗宿主病(acute graftversus host disease，aGVHD)和慢性移植物抗宿主病(chro

3、nic graft versus hostdisease，cGVHD)等因素對3年總生存(overall survival，OS)率和無病生存（disease—free survival，DFS）率的影響，分析可能影響MDS移植療效的危險因素，進一步探討MDS患者接受allo—HSCT的適應癥和時機。
　　結果：69例MDS患者接受allo—HSCT，中位隨訪時間為48.2(198.8-1.8)個月，65例植入成功，2例骨髓抑制期

4、死亡，2例原發(fā)性植入失敗，ANC植活中位時間為12(11-16)天，PLT植活中位時間為14(12-17.5)天。41例發(fā)生aGVHD，中位時間為14(11-18.25)天，Ⅱ-Ⅳ度aGVHD24例，累計發(fā)生率為34.8％;Ⅲ-Ⅳ度aGVHD14例，累計發(fā)生率20.3％。45例發(fā)生cGVHD，其中局限型cGVHD25例，累計發(fā)生率為36.2％，廣泛型cGVHD20例，累計發(fā)生率為29.0％。3年OS率為58.4％，3年DFS率為58.0

5、％，3年累計復發(fā)率(relapse rate，RR)為7.2％，非復發(fā)死亡率(non—relapse mortality，NRM)為36.2％。親緣全相合移植的3年OS率和DFS率達78.3％和78.8％，顯著高于親緣半相合的50.7％(p=0.035)和49.4％(p=0.026)，高于無關供者的54.5％(p=0.182)和54.5％(p=0.217)，后兩者無顯著性差異(p=0.402，p=0.279)。IPSS分期為“低危/中危

6、1”組的3年OS率為58.0％，3年DFS率為56.8％;“中危2/高?！苯M的3年OS率為65.4％，3年DFS率為65.4％，兩者無統(tǒng)計學差異(p=0.709，p=0.541)。單因素分析結果顯示:WPSS分期、供者選擇、aGVHD、cGVHD是MDS患者行allo—HSCT后3年OS率和DFS率的影響因素;其中，對于IPSS分期“中危2/高?！苯M，移植時有合并癥、輸血依賴也是其3年OS率和DFS率的危險因素;而患者的年齡、性別、疾病

7、的分型、移植前病程長短、鐵負荷、染色體異常、移植前骨髓原始細胞比例、移植物類型、供者性別、供受者血型對MDS患者allo—HSCT后3年OS率和DFS率無顯著影響。將WPSS分期、供者選擇、aGVHD、cGVHD納入多因素分析，結果顯示:不發(fā)生cGVHD是MDS患者allo—HSCT后3年OS率和DFS率的獨立危險因素。
　　結論：Allo—HSCT是治療MDS的有效手段。親緣全相合移植的長期生存率顯著高于親緣半相合移植，是MDS