外周血造血干細(xì)胞移植治療骨髓增生異常綜合征21例臨床分析.pdf

1、目的：分析和評(píng)價(jià)外周血造血干細(xì)胞移植（ peripheral blood stem cell transplantation,PBSCT）在骨髓增生異常綜合征（ myelodysplastic syndrome,MDS）患者中的臨床療效。
　　方法：回顧性分析2009年11月~2015年3月在我院造血干細(xì)胞移植（ hematopoietic stem cell transplantation,HSCT）中心行PBSCT的MDS患者

2、21例，其中女9例，男12例，中位年齡為48（16-62）歲。根據(jù)世界衛(wèi)生組織（World Health Organization,WHO）最新的（2008年）修訂標(biāo)準(zhǔn)分型，2例為難治性血細(xì)胞減少伴多系病態(tài)造血（refractory cytopenia with multilineage dysplasia,RCMD），8例為難治性貧血伴原始細(xì)胞增多-1（refractory anemia with excess blasts-l,RA

3、EB-1），11例為難治性貧血伴原始細(xì)胞增多-2（RAEB-2）。根據(jù)1997年國(guó)際預(yù)后評(píng)分系統(tǒng)（International Prognostic Scoring System,IPSS）風(fēng)險(xiǎn)分組，6例為中危-1，7為中危-2，8例為高危組。移植前有5例進(jìn)展為繼發(fā)性急性髓細(xì)胞白血?。╯econdary acute myeloblastic leukemia,sAML），1例進(jìn)展為繼發(fā)性急性淋巴細(xì)胞白血病（ secondary acute

4、 lymphoblastic leukemia,sALL）。移植前有12例接受藥物化療，其中有8例含地西他濱方案，4例不含地西他濱方案。根據(jù)移植類型分組，20例為異基因HSCT（allogeneic HSCT,Allo-HSCT），1例為自體HSCT（autogeneic HSCT,Auto-HSCT）。Allo-HSCT供者經(jīng)粒細(xì)胞集落刺激因子（ granulocyte colony-stimulating factor,G-CSF）

5、5-10ug/kg.d動(dòng)員5d后分2d采集PBSC；auto-HSCT者采用化療聯(lián)合G-CSF動(dòng)員自體PBSC，當(dāng)WBC＞10.0×109/L時(shí)分2d采集PBSC。Allo-HSCT采用Flu+BuCy預(yù)處理方案10例，F(xiàn)LAG+BuCy預(yù)處理方案10例（其中2例加用地西他濱），單倍體及非血緣HSCT同時(shí)聯(lián)合ATG；auto-HSCT采用MAC預(yù)處理方案。采用甲氨蝶呤（ methotrexate,MTX）加環(huán)孢素A（ciclospori

6、n,CsA）再加霉酚酸酯（mycophenolate mofetil,MMF）方案預(yù)防移植物抗宿主病（graft-versus-host disease,GVHD）。
　　結(jié)果：19例獲造血重建，2例未造血重建。粒系和巨核系的中位重建時(shí)間分別為10.5（8-25）d及13.5（10-31）d。3例出現(xiàn)急性GVHD（ acute GVHD,aGVHD），9例出現(xiàn)慢性 GVHD（ chronic GVHD,cGVHD）。所有患者隨訪截

7、止于2015年3月30日，中位隨訪時(shí)間為12.8（1.1-60.2）月。14例無病存活，其余7例全部死亡，其中1例死于復(fù)發(fā)，6例死于移植相關(guān)并發(fā)癥（ transplant related complication,TRC）。按照Kaplan-Meier估算法，21例移植患者的3年及5年無病生存率（disease-free survival,DFS）和總生存率（overall survival，OS）均為（63.5±11.5）％，估計(jì)平均

8、生存時(shí)間（mean survival time,MST）為（40.2±6.2）月。術(shù)后的累積復(fù)發(fā)率（relapse rate,RR）為4.8%，非復(fù)發(fā)死亡率（non-relapse mortality,NRM）和移植相關(guān)死亡率（transplantation related mortality,TRM）均為28.6%。
　　結(jié)論： PBSCT，尤其是allo-PBSCT，是治療中高危年輕MDS患者的有效手段，可將其作為一線治療盡早