兒童獲得性再生障礙性貧血免疫抑制劑治療療效及相關(guān)因素分析.pdf

1、研究目的:
　　 通過病例回顧性分析了解兒童獲得性再生障礙性貧血（aplastic anemia, AA）的臨床表現(xiàn)、實驗室指標、機體免疫狀態(tài)，并探討采用免疫抑制療法（immunosuppressive therapy，IST）治療AA的療效及其影響因素，以期發(fā)現(xiàn)可用于早期評估IST療效的指標。
　　 研究方法:
　　 1.研究對象:對2003年2月至2009年11月住院接受IST治療的、可進行療效評估的110例

2、兒童獲得性AA患兒的臨床資料進行回顧性分析，其中重型AA（SAA）83例，非重型AA(N-SAA)27例。前者采用抗胸腺細胞球蛋白(ATG)聯(lián)合環(huán)孢素A(CSA)及潑尼松、雄激素四聯(lián)治療，后者采用CSA聯(lián)合潑尼松、雄激素三聯(lián)治療。分別統(tǒng)計兩組的基本治愈率和有效率。
　　 2.研究方法:
　　 (1)統(tǒng)計患兒初診時的基本臨床資料及血常規(guī)。
　　 (2)用流式細胞儀檢測所有患者免疫抑制劑治療前骨髓CD34+造血干/祖

3、細胞的水平。
　　 (3)用流式細胞儀檢測所有患者免疫抑制劑治療前骨髓CD3+、CD3+CD4+、CD3+CD8+細胞水平及CD4+/CD8+比值。
　　 (4)用流式細胞儀檢測所有患者免疫抑制劑治療前骨髓CD4+CD25+調(diào)節(jié)T細胞的數(shù)量，并分析其與CD3+CD4+、CD3+CD8+細胞及CD4+/CDS+比值的相關(guān)性。
　　 (5)統(tǒng)計上述各項指標與IST治療療效的相關(guān)性。
　　 研究結(jié)果:
　

4、　 1.110例患兒中，基本治愈53例，緩解+進步為24例，IST的總有效率為70.0％。
　　 2.N-SAA組（27例）和SAA組（83例）的臨床特征比較:
　　 N-SAA組的有效率為70.4％，包括基本治愈9例，緩解+進步10例，基本治愈率為33.3％，SAA組的有效率為69.9％，包括基本治愈44例，緩解+進步14例，基本治愈率為53.0％，兩組在有效率方面無差別(P=0.961)，但在基本治愈率上存在差異趨

5、勢(P=0.075)。N-SAA組和SAA組的性別分布、年齡比較無差別(P均＞0.05)。SAA組的中位病程為20天，N-SAA組的中位病程為33天，兩者比較有統(tǒng)計學(xué)意義(P=0.017)。N-SAA組和SAA組在外周血各項指標的中位數(shù)比較均有統(tǒng)計學(xué)意義（P均＜0.05），這些指標驗證了診斷分型與AA嚴重程度的相關(guān)性。N-SAA組和SAA組的骨髓病理檢測其骨髓造血面積中位數(shù)分別為:20％(5％～65％)，10％(1％～50％)，兩者差異

6、有顯著的統(tǒng)計學(xué)意義，表明與疾病的嚴重程度相符。
　　 3.IST顯效組（77例）和IST無效組（33例）的臨床特征比較:
　　 IST顯效組和IST無效組的性別分布無差別(P＞0.05)。IST顯效組的年齡中位值為7歲，IST無效組的年齡中位值為9歲，兩者比較有差異(P=0.012)。IST顯效組的中位病程為20天，而IST無效組的中位病程為60天，明顯長于顯效組(P=0.016)。IST顯效組和IST無效組在外周血各項

7、指標及骨髓造血面積的中位數(shù)比較均無統(tǒng)計學(xué)意義（P均＞0.05）。
　　 4.骨髓CD34+造血干/祖細胞水平的比較:
　　 N-SAA組骨髓CD34+造血干/祖細胞的中位數(shù)為0.23％，而SAA組為0.11％，這表明病情越重，骨髓中造血干/祖細胞越低(P=0.004)。而IST顯效組和無效組相比卻無統(tǒng)計學(xué)意義(P＞0.05)。
　　 5.骨髓CD3+、CD3+CD4+、CD3+CD8+細胞及CD4/CD8比值的比

8、較:
　　 N-SAA組總CD3+、CD3+CD4+、CD3+CD8+細胞及CD4/CD8比值的中位數(shù)分別為57.9％(24.4～79.4),23.1％(10.9～46.3),23.9％(9.6～39.4),0.93(0.16～1.95),而SAA組分別為59.9％(17.9～91.3)，25.4％(4.5～45.4)，27.8％(1.0～74.6)，0.95(0.09～12.27)，兩兩比較均無統(tǒng)計學(xué)意義（P均＞0.05）。I

9、ST顯效組總CD3+、CD3+CD8+(％)的中位數(shù)分別為:57.7(17.9～78.2)，23.9％(1.0～49.0)，IST無效組分別為:66.4(38.1～91.3)，29.2(18.0～74.6)，兩兩比較均有統(tǒng)計學(xué)意義(P=0.006)，表明患者骨髓總CD3+、CD3+CD8+水平越高者IST治療的療效越差。IST顯效組骨髓CD3+CD4+，CD3+CD4+/CD3+CD8+(％)的中位數(shù)分別為:23.6(4.5～46.3)

10、，0.95(0.09～12.27)，IST無效組分別為:26.4(8.5～45.4)，0.92(0.11～2.15)，兩兩比較均無統(tǒng)計學(xué)意義（P均＞0.05）。
　　 6.骨髓CD4+CD25+調(diào)節(jié)T細胞數(shù)值(％)的比較:
　　 N-SAA組骨髓CD4+CD25+調(diào)節(jié)T細胞數(shù)值的中位數(shù)為13.3％(2.23～27.5)，而SAA組為11.33％(1.21～28.6)，兩者比較有統(tǒng)計學(xué)意義(P=0.048)，提示骨髓CD4

11、+CD25+調(diào)節(jié)T細胞的下降與疾病的嚴重程度相關(guān)。IST顯效組骨髓CD4+CD25+調(diào)節(jié)T細胞數(shù)值的中位數(shù)為12.06(1.21～27.50)，而IST無效組為11.03(1.30～28.60)，兩者比較無統(tǒng)計學(xué)意義(P＞0.05)。骨髓CD4+CD25+調(diào)節(jié)T細胞數(shù)值(％)與CD3+、CD3+CD4+、CD3+CD8+細胞水平及CD4/CD8比值均無相關(guān)性（P均＞0.05）。
　　 7.單因素分析顯示骨髓CD34+細胞比例、C