葉蓉ghd病例分享

1、重組人生長激素注射液治療兒童GHD 病例分享,復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院內(nèi)分泌遺傳代謝科,1,患者基本信息,患者姓名：DYQ 出生日期： 2009 年 10 月 26日基線訪視： 2014 年 9 月 19日性別：男民族：漢族,2,治療前(基線期)患者基本情況(1),3,主訴孩子長得慢，一直比同齡的孩子矮，發(fā)現(xiàn)身材矮小3年余既往史否認接受過生長激素藥物等治療無慢性疾病病史或其他伴隨疾

2、病 無手術(shù)史無特殊藥品、無過敏史,治療前(基線期)患者基本情況(2),生長發(fā)育身高： 101 cm 體重： 14.2 kg  足月剖宮產(chǎn)，孕41周，出生50cm，3.4kg ，父親 172 母親158年生長速率(cm/年): 3身高在正常兒童生長曲線第 3 百分位Tanner分期： √ Ⅰ □ Ⅱ □ Ⅲ □ Ⅳ □ Ⅴ男性睪丸體積： 右

3、 2 ml 左 2 ml 骨齡： 2歲（GP法）,4,治療前(基線期)患者基本情況(3),1. GH激發(fā)試驗結(jié)果,5,2．垂體MRI檢查：未見明顯異常3．骨齡X線檢查： 2歲（GP法）,治療前(基線期)患者基本情況(4),血常規(guī) 正常尿常規(guī) 正常血生化 肝腎功能正常 堿性磷酸酶 198 鈣 2.39 磷1.23 （正常）乙型肝炎病毒檢測 HBsAg（-） 抗-HBs 10

4、.19 HBeAg（-） 抗-HBe（-） 抗-HBc 0.41 (正常)血脂 總膽固醇 4.18 甘油三酯 0.75 高密度脂蛋白1.03 低密度脂蛋白 2.59 （正常）全脊柱正側(cè)位X線檢查 未見明顯異常心電圖 竇性心率,6,治療前(基線期)患者基本情況(5),甲狀腺功能 正常空腹胰島素 正?？崭寡?正常 [如出現(xiàn)空腹血糖受損（空腹血糖≥5.6 mmol/L）時采用口服糖耐量試

5、驗，即OGTT（0，2h）試驗進行復(fù)檢]糖化血紅蛋白（HbA1c） 5.1 （正常）血皮質(zhì)醇 8.82 （正常）促腎上腺皮質(zhì)激素 22.2（正常）染色體核型 男性未做IGF-1 52.2 IGFBP-3 1.92 （正常）,7,診斷,生長激素缺乏癥（GHD）診斷要點身高低于同地區(qū)同年齡同性別正常健康兒童-2SD或第3百分位生長速度低于4cm/年GH激發(fā)試驗，GH峰值<10ng/dL骨齡落后實際年齡2歲以

6、上排除其他疾病,8,處方信息,處方 （賽增水劑）2014.10.14：身高102cm 體重14kg處方劑量: 0.1-0.12 IU /d處方周期: 12 周處方rhGH,9,訪視1 治療記錄(1),訪視1時間: 治療后第 12 周±5天訪視時間： 2015 年 1 月 16 日生長發(fā)育身高： 105.2 cm體重： 15 kg  年生長速率(cm/年)

7、: 12.8身高在正常兒童生長曲線第 3- 10 百分位Tanner分期： √ Ⅰ □ Ⅱ □ Ⅲ □ Ⅳ □ Ⅴ,10,訪視1 治療記錄(2),不良事件 無伴隨治療 無合并用藥和其他治療,11,訪視1 治療記錄(3),血、尿常規(guī) 正常 血生化 肝腎功能正常 堿性磷酸酶 208 鈣3.5 磷 1.34甲狀腺功能 TSH 4.86 TT3 122.6 TT4 7.5

8、5血脂系列 總膽固醇 3.8 甘油三酯 1.1 高密度脂蛋白 1.71 低密度脂蛋白3.1空腹胰島素 8空腹血糖 4.0糖化血紅蛋白（HbA1c） 5.2IGF-1 108* IGFBP-3 3.32*在用藥期連續(xù)3次IGF-1隨訪檢測超過同年齡、同性別正常平均值+2SD，可依據(jù)患者具體情況考慮減量或停藥,12,訪視1 治療記錄(4),13,處方 處方劑量: 0.1-0.12 IU/kg/d處方周期: 1

9、2 周其它處方：無,訪視2 治療記錄(1),訪視2（治療后第 24 周±5天） (選擇6個月復(fù)查的訪視結(jié)果)訪視時間： 2015 年 4 月 16 日生長發(fā)育身高： 107.4 cm體重： 15.8 kg  年生長速率(cm/年) : 8.8身高在正常兒童生長曲線第 3-10 百分位Tanner分期： √ Ⅰ □ Ⅱ □ Ⅲ □

10、Ⅳ □ Ⅴ,14,訪視2 治療記錄(2),不良事件 無伴隨治療 無合并用藥和其他治療,15,訪視2 治療記錄(3),血、尿常規(guī) 正常血生化 肝腎功能正常 堿性磷酸酶 234 鈣 2.6 磷 1.7甲狀腺功能 TSH 5.09 TT3 134.3 TT4 0.78 （正常）血脂系列 總膽固醇 3.23甘油三酯1.11高密度脂蛋白1.90 低密度脂蛋白 3.0空腹胰島素 18空腹血糖 4.2糖化血紅蛋

11、白（HbA1c） 5.5IGF-1 140 IGFBP-3 3.65,16,訪視2 治療記錄(4),處方 處方劑量: 0.1-0.12IU /kg/d處方周期: 12 周其它處方：無,17,訪視3 治療記錄(1),訪視3時間: 治療后第 36 周±5天生長發(fā)育身高： 109.9 cm體重： 15.9kg  年生長速率(cm/年) : 10身高在正常兒童生長曲線第

12、 3-10 百分位Tanner分期： √ Ⅰ □ Ⅱ □ Ⅲ □ Ⅳ □ Ⅴ骨齡： 3 歲,18,訪視3 治療記錄(2),不良事件 無伴隨治療 無合并用藥和其他治療,19,訪視3 治療記錄(3),血、尿常規(guī)正常血生化 肝腎功能正常 堿性磷酸酶201 鈣 2.45 磷 1.56（正常）甲狀腺功能 TSH 6.86 TT3 147.2 TT4 8.25 （正常）血脂系列（總膽固醇、甘油三酯

13、、高密度脂蛋白、低密度脂蛋白）總膽固醇 4.20甘油三酯 0.88高密度脂蛋白 1.23低密度脂蛋白 3.01空腹胰島素 15空腹血糖 5.1糖化血紅蛋白（HbA1c）4.9IGF-1 146 IGFBP-3 4.3,20,訪視3 治療記錄(4),處方 處方劑量: 1.6 IU /kg/d處方周期: 12 周其它處方：無,21,訪視4 治療記錄(1),訪視4時間: （治療后第 48 周±5

14、天)訪視時間： 2015 年 10 月 15 日生長發(fā)育身高： 112.6 cm體重： 17 kg  年生長速率(cm/年) : 10.8身高在正常兒童生長曲線第 10-25 百分位Tanner分期： √ Ⅰ □ Ⅱ □ Ⅲ □ Ⅳ □ Ⅴ,22,訪視4 治療記錄(2),不良事件 無伴隨治療 無合并用藥和其他治療,23,訪視4 治療記錄(3),血尿常規(guī)

15、 正常血生化 肝腎功能正常 堿性磷酸酶202 鈣 2.45 磷 1.28甲狀腺功能 TSH 3.9 TT3 115.4 TT4 10.15 （正常）血脂系列 總膽固醇4.25甘油三酯0.80高密度脂蛋白1.06低密度脂蛋白 2.67空腹胰島素 17空腹血糖 4.0糖化血紅蛋白（HbA1c）5.2IGF-1 141 IGFBP-3 4.06,24,訪視4 治療記錄(4),處方 處方劑量: 0.1-0.

16、12IU /kg/d處方周期: 10 周其它處方：無,25,訪視5 治療記錄(1),訪視5時間: 最終訪視報告（治療后第 58 周±5天） 生長發(fā)育身高： 114.4 cm體重： 17.7 kg  年生長速率(cm/年) : 10.8身高在正常兒童生長曲線第 10-25 百分位Tanner分期： √ Ⅰ □ Ⅱ □ Ⅲ □ Ⅳ □ Ⅴ骨齡：

17、3.5歲停藥原因：經(jīng)濟原因,26,訪視5 治療記錄(2),不良事件 無 伴隨治療 無合并用藥和其他治療,27,訪視5 治療記錄(3),骨齡X線檢查 3.5y全脊柱正側(cè)位X線檢查 未見明顯異常心電圖 竇性心率血尿常規(guī)正常血生化 肝腎功能 堿性磷酸酶203 鈣 2.40 磷 1.4 甲狀腺功能 TSH 6.1 TT3 145.1 TT4 8.01血脂系列 總膽固醇3.9 甘油三酯0.81 高密度脂蛋白1.9

18、低密度脂蛋白 3.2空腹胰島素 11空腹血糖 4.0糖化血紅蛋白（HbA1c）5.3IGF-1 167 IGFBP-3 3.1,28,病例總結(jié),患者性別: 男 年齡: 5 歲,診斷: GHD賽增®劑量 0.1-0.12 IU /kg/d， 治療時間: 58周安全性 治療期間無不良事件其它安全性指標：如IGF-1， 糖代謝各項指標，甲狀腺功能等無異常改變患兒及其家屬的滿意度如何: 對于治療效果滿意，但經(jīng)