他克莫司治療激素療效不充分重癥肌無力的有效性和安全性.pdf

1、目的:
　　評(píng)價(jià)他克莫司膠囊治療激素療效不充分重癥肌無力的有效性和安全性。
　　方法:
　　觀察激素療效不充分重癥肌無力患者16例，采用隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照研究，將患者隨機(jī)分成對(duì)照組（安慰劑組）和他克莫司組，觀察24周。主要療效指標(biāo)為治療第12周和第24周時(shí)患者QMG評(píng)分的改善，次要指標(biāo)為治療第12周和24周時(shí)MMT評(píng)分和ADL日常生活量表的改善。安全性指標(biāo)用心電圖，肝功能，腎功能等評(píng)估。
　　結(jié)果:
　

2、　1.入選病例16例，揭盲后顯示對(duì)照組7例，脫落1例，他克莫司組9例，脫落0例。他克莫司組最后完成9例。
　　2.入選各組病人一般情況和特征、病史和初始癥狀評(píng)分無明顯改善，具有可比性。
　　3.療效分析:他克莫司組在治療第12周和第24周的QMG評(píng)分、MMT評(píng)分和ADL量表評(píng)分，與治療前比較有明顯改善，有明顯統(tǒng)計(jì)學(xué)差異(P＜0.05);對(duì)照組第12周和第24周的QMG評(píng)分、MMT評(píng)分和ADL量表評(píng)分，與治療前相比無明顯改善(

3、P＞0.05);他克莫司組在治療第24周和第12周相比，QMG評(píng)分、MMT評(píng)分和ADL評(píng)分，與治療前相比有明顯改善(P＜0.05)。
　　4.安全性評(píng)價(jià):對(duì)照組和他克莫司組在治療前血常規(guī)、尿常規(guī)、肝功能、腎功能、心電圖等均正常。在試驗(yàn)過程中有2例患者出現(xiàn)不良反應(yīng)。對(duì)照組1例，主要表現(xiàn)為Cr增高(120μmol/l)，發(fā)生在服藥的12周，未作特殊處理，第24周時(shí)正常，完成試驗(yàn)。他克莫司組出現(xiàn)不良事件出現(xiàn)1例，主要為ALT輕度增高，判